Vnitřní lékařství 3/2021

PŘEHLEDOVÉ ČLÁNKY Léčba tří pacientů s Erdheimovou-Chesterovou chorobou kladribinem, případně kombinací kladribinu a cyklofosfamidu a přehled léčby této nemoci | 157 / Vnitř Lék 2021; 67(3): 157–164 / VNITŘNÍ LÉKAŘSTVÍ www.casopisvnitrnilekarstvi.cz Léčba tří pacientů s Erdheimovou-Chesterovou chorobou kladribinem, případně kombinací kladribinu a cyklofosfamidu a přehled léčby této nemoci Zdeněk Král 1 , Zdeněk Řehák 2 , Marta Krejčí 1 , Renata Koukalová 2 , Sabina Ševčíková 3 , Luděk Pour 1 , Martin Krejčí 1 , Martin Štork 1 , Viera Sandecká 1 , Zdeněk Adam 1 1 Interní hematologická a onkologická klinika, LF MU a FN Brno 2 Oddělení nukleární medicíny, Masarykův onkologický ústav Brno 3 Ústav patologické fyziologie, LF MU a FN Brno V letech 2008–2020 jsme léčili celkem 3 pacienty s Erdheimovou-Chesterovou chorobou (ECD) kombinací kladribinu a cyklofosfamidu anebo kladribinem v monoterapii. Medián počtu podaných cyklů byl 7 (rozmezí 6–8). Efekt léčby byl hodnocen pomocí FDG-PET/CT zobrazení a klinických příznaků. Ve dvou případech vedla tato léčba k remisi. V jednom případě nebylo léčebné odpovědi kladribinem a cyklofosfamidem dosaženo. Léčebná odpověď na uvedenou léčbu trvá v jednom případě 11 let, ve druhém případě nelze délku léčebné odpovědi hodnotit pro krátký čas od ukončení léčby. V jednom případě, kdy se efekt kladribinu a cyklofosfamidu nedostavil, se podařilo nemocného již roky stabilizovat po- dáváním kineretu. Léčba byla dobře tolerována bez jakékoliv toxicity stupně II a vyšší. Naše zkušenosti potvrzují účinnost kladribinu a cyklofosfamidu u této choroby. Klíčová slova: Erdheimova-Chesterova choroba, kladribin, anakinra. Therapy of 3 patients with Erdhiem-Chester disease with cladribin or cladribin in combination with cyclophosphamide. Case report and review of the therapy Three adult patients with confirmed Erdheim-Chester disease (ECD) are followed at our department. Cladribine in monother- apy or in combination with cyclophosphamide were used for first line therapy. The median number of cycles of cladribine or cladribine and cyclophosphamide was 7 (range 6–8). In two cases complete response was achieved, in one case this therapy achieved no response. The duration of response is in one case 11 years, in second case the follow up is too short for evaluation of response duration. In case of no-response to cladribine and cyclophosphamide stabilisation of disease was achieved with anakinra. The tolerance was good without any toxicity grade II and higher. Cladribin and cyclophosphamide is one option for treatment of Erdheim-Chester disease. Key words: Erdheim-Chester disease, kladribin, anakinra. Úvod Erdheimova-Chesterova choroba (Erdheim-Chester disease – ECD) je systémová nemoc, jejímž morfologickým podkladem je ložiskové nahromadění histiocytů, které střádají lipidy, a proto má jejich cyto- plazma v mikroskopu bledý či pěnitý vzhled. Pěnité histiocyty však nejsou výlučným znakem ECD. Nalézáme je i u jiných histiocytárních chorob, zejména těch kožních ze skupiny juvenilního xantogranulomu. Pěnité buňky se objevují také jako reakce na poškození vaziva (nekro- biotický xantogranulom u paraproteinemie), při dyslipidemiích, v okolí chronického hnisavého zánětu (tzv. prozánětlivý pseudoxantom) a v ně- KORESPONDENČNÍ ADRESA AUTORA: prof. MUDr. Zdeněk Adam, CSc., adam.zdenek@fnbrno.cz Interní hematologická a onkologická klinika, LF MU a FN Brno Jihlavská 20, 625 00 Brno Cit. zkr: Vnitř Lék 2021; 67(3): 157–164 Článek přijat redakcí: 6. 1. 2021 Článek přijat po recenzích: 21. 4. 2021