826
PŘEHLEDOVÉ479422701004388130181216258306358404446
ČLÁNKY525622701003973122176223272
Deficiencia303633701004581100118148163198236267282317
adenozín-deaminázy336933701003472107145184214230267293332367402462477515549581619
2.400433701003349
typu406933701002564102140
(DADA2):422633701002064106153196232252268
klinický45103370100335065103118148183221
obraz,474733701003876100136168184
diagnostika49473370100375287125163202231258275309345
a5308337010034
liečba5358337010014296596134169
|5584227010018
239564222701003672114
/35928043010732
Vnitř3669804301074592111139166
Lék.3854804301074184122140
2024;70(4):233-2404014804301074487128168182224265290331353367412456497524563603649
/47088043010731
VNITŘNÍ48058043010746106127172220280301
LÉKAŘSTVÍ5127804301074185130189236280325378400
www.casopisvnitrnilekarstvi.cz42580430107651332012142542953293774274464795215705896176436927117307748128548809159449871007102310631101
príhody4256230107507796146194244285
u727623010747
pacientov79162301075092132151195243270316356
s1164623010734
DADA21215623010758108166217262
kontroverzná.149462301073885134161188235275318345383432473489
Nakoľko200062301075798136184204244291
bola230862301075099119159
u2484623010748
pacientov254962301075091132151194243269316356
s425763010734
DADA2480763010758109167217262
zdokumentovaná76476301073684133171219293337385412459499541589629
sekundárna141576301073478116164212262302329378418
progresia185576301075077124174200243277295335
ischemickej22127630107195192140184258276317355398416
cievnej265076301074059103143192236255
mozgovej425903010774122158206254294337356
príhody8029030107507796146195245285
do110890301074997
hemoragickej,122790301074892166214241283332351391429472491506
použitie175590301074998147183202231249293
týchto206990301072871110158185232
liečiv23229030107193781122141182
sa252590301073475
v2622903010740
súčasnosti268390301073481121163196425104301074897130159178
neodporúča,623104301074892141191241290317365406447463
resp.1105104301072770104153168
by1293104301075089
sa1402104301073375
takáto1497104301072869107149176223
liečba174010430107193781122171213
mala19731043010773114133174
ukončiť2166104301074886133182222241270
(8).245510430107246789102
Liečba425130401254368116158210260
imuno-hematologických71313040125231021552072592983503994795275646166406937467708118609149541006
prejavov1748130401255187135159208257309358
Pacienti565146301074789131151196247275295
s8891463010734
imunologickým952146301071995145195245266317369389431470515593
alebo1573146301074262108160211
hematologickým1813146301075096172215243292313363415435477517562639
fenotypom2481146301072469120170199243296347424
nemusia425160301074893166214247265306
odpovedať757160301074898148197237280331371399
na1183160301074889
rovnakú1298160301072774114163204242290
terapiu161516030107277097138188207254
ako1896160301074179126
pacienti2048160301075092132151195243270289
s23631603010734
vaskulitickým2423160301074182116153202221239267286326364407482
fenotypom425174301072467115164191234284333407
(5).85217430107246689102
Liečebnou565188301074058101141183231279327374
modalitou9551883010773120169209228245273318366
hypogamaglobulinémie1337188301074785134183232272344384432451498547594613631677721793811854
je2207188301071962
pravidelná2285188301074975116155174222265284331370
substitúcia2671188301073380128161189207425202301072875115133172
imunoglobulínov613202301071991138185233282301348398445464481529576616
ako1245202301074078124
pri138520230107507695
iných1496202301071866103142190
humorálnych1702202301074794167214241282300347385424471
imunodeficienciách,2189202301071991138185233282326349368408426469516556574614654701716
prípadne42521630107497594142183231278321
antibiotická762216301074087114132180199246272290330367408
profylaxia1186216301074975121144187206246284303342
(5,154421630107236578
18).1638216301074381103115
Hoci17692163010756103144162
niektoré1946216301074866109146176221248290
imunoglobulínové2251216301071991137184232281299346395442461478525573612654
preparáty425230301074975117166207233273300341
môžu7822303010773121156203
obsahovať1001230301074796129170217264304345372
funkčný1389230301072371118155194241278
enzým1683230301074391127169242
ADA2,19412303010752109158203217
ich2174230301071958105
použitie2295230301074997145181199226245288
neviedlo2598230301074891131150193242260308
k4252443010738
zmierneniu4832443010736110129173199248292340359406
iných909244301071967105145193
príznakov112224430107497695132181222260307347
ochorenia1489244301074889137185212255303322362
(26).1871244301072467109131145
Vzhľadom565258301074581129148187235282355
na936258301074888
častú1040258301073980112141188
poruchu1244258301074997123171211258304
imunity1564258301071991138185203230272
a18522583010740
užívanie1908258301074783102142183230248291
imunosupresívnych2215258301071890137184232265311359386428461478519567604643690
liečiv42527230107203984127146188
je641272301072065
očkovanie734272301074991130179221264313333378
dôležitým11402723010750100120166204224253297374
preventívnym1542272301075179123165210260288307350400440517
opatrením20872723010749100144172200244294313389
u25032723010749
všetkých2580272301074277122151190235276325
pacientov425286301075092133152196244271319359
s8112863010733
DADA28712863010759109168218264
(8).116228630107246689102
Neživé12912863010758102140159200244
vakcíny1561286301074183122161180229267
možno18552863010774123159208257
aplikovať2138286301074191111130168216256298327
bez2491286301075095133
ohľadu2650286301074998117157207255
na425300301074889
podávanú539300301074999149189229271319366
liečbu,93030030107193781122172220235
pri119030030107507796
živých131130030107365596140179227
atenuovaných1563300301074168111159206255295336385423463511
vakcínach2099300301074082120159178226266307355
existujú2479300301074383102135164212231278
isté278230030107195281123
obmedzenia425314301074899175220271308352401420461
(napr.913314301072471112162190203
biologická1143314301075070118139188239258299337380
liečba,155031430107203883125175217234
substitúcia1811314301073481132166195215243292334353394
imunoglobulínov),2232314301071993141190240291310359410459478497546595636659673
a4253283010741
preto489328301075077120148194
je707328301071963
vhodné793328301074190138189237281
tieto109732830107284791118165
očkovania1286328301074889126174214255303322362
realizovať1672328301072669109128147183230271312340
ešte2036328301074377106148
pred2208328301075077119170
začatím2401328301073679119160187206280
danej2704328301074990138182201
liečby,42534230107193781122172211223
ak667342301074179
to766342301072874
stav860342301073463104144
pacienta1023342301075092132151195243270311
umožňuje.13543423010747121170205254301320364379
Hematologické5653563010757100174214241288307355405423463501544
prejavy1125356301075076119138178217260
sú1402356301073380
zvyčajne1499356301073679122162203221269313
refraktérne182835630107277093121162200230273299348391
na2236356301074889
glukokortikoidy,2341356301074967115152199238285311342361398445464513553564
použitie425370301075099147184203231250294
iných736370301071866105145193
imunosupresívnych946370301071892139187236269316366393436469488529578616656704
liečiv166737030107193781122141182
(azatioprín,186637030107246299142169188236286313332380395
mykofenolát-mofetil,2278370301077411315219922326631536338342345047554959842538430107236694112131145
cyklosporín586384301074082120141188221270318345364411
A10133843010753
a10823843010740
anti-thymocytárny1139384301074088114132160187235273347395436477508549575623661
globulín)1816384301074967115165212231249296317
vykazovalo2149384301074183122164200247286327346394
variabilnú2559384301074081107126166215234252299346
odpoveď425398301074796145193233275325
(5,76639830107236478
22,860398301074386101
56).976398301074486108121
Pri111239830107457089
autoimunitných1217398301074087114160178250297344362389437474513560
cytopéniách1793398301074081112157206250298316355395442
bol2251398301074997116
dokumentovaný2383398301074895133180253296343369415455495425412301074886
priaznivý52741230107497695134171219238278321
efekt864412301074367109147177
rituximabu105841230107264572120159177250290339387
(57).1461412301072466107131144
Mierne1621412301076988131157206249
hematologické1886412301074892165205232278297345394412452489532
prejavy2434412301074976118137177216258
(napr.2709412301072368109157184196
lymfopénia)425426301071958132155201251295342360400421
môžu8624263010773121156203
reagovať1081426301072668108156204243284312
na1408426301074888
inhibítory1512426301071966113131180198226271298340
TNF-α1868426301074199140166215
(33,2099426301072465106120
56),2235426301074486108121
táto237242630107286895140
liečba252842630107193780120169210
však2754426301074073114151
nie425440301074866109
je550440301071962
účinná627440301074887105152199239
pri88244030107497594
závažných992440301073677116157193241279318365
hematologických1373440301074891163203230276295342391409449486528567614
poruchách2003440301074997124171211258298338385
(napr.2404440301072468108157183195
zlyhanie261544030107365594142182229247290
kostnej425454301073885119148196241259
drene704454301074975118166211
vrátane934454301074168110137178227271
PRCA/DBA)1224454301074690141196231290336387411
(5,165545430107236679
39).1754454301074486108121
Transplantácia565468301074365108157191242263305354382425467486528
hematopoetických1120468301074995171213241289341391438467486528567611652702
kmeňových18494683010739116162212261303348388438
buniek23144683010751101151170215255
(haematopoietic2596468301072475117162238280425482301072876128178198243271291332
stem785482301073464107183
cell995482301074184104124
transplantation114648230107285699148182232253294344371414442461511561
–17344823010746
HSCT)18074823010758100152199227
je2061482301072065
definitívnou2153482301075095120140190209238257299350399449
liečbou262948230107203984126176227276
ťažkých425496301072969107145188227275
hematologických720496301074893166207234281300349399417458495538578626
a13664963010740
imunologických1426496301071992140188236256304354373413451494533581
porúch2027496301075099126174215263
pri230949630107507796
DADA2,24254963010758108167217262277
ale2722496301074160104
aj2845496301074160
vaskulárneho425510301074182115152200219260286334378426475
postihnutia916510301075099132161179227275322350369409
refraktérneho134151030107277093121162200231273299348392440488
voči1846510301074087128147
imunomodulačnej2009510301071992139187235309357407454473514554602646664
liečbe269051030107193781121170215
(8).42552430107246689102
Úspešnosť544524301075688138183216264312346376
HSCT937524301075797149194
je1148524301071963
možné12285243010774122158207251
monitorovať14965243010774122171189218264291338378420448
pomocou1961524301075099173222263310358
plazmatickej2336524301075069110147221262289308348386429448
aktivity280152430107417942553830107284788107135178
ADA2,6225383010752110161206221
ktorá862538301073869116143184
sa1065538301073475
môže11595383010774123158201
obnoviť1379538301074898147195235255284
na1681538301074989
normálne1789538301074897124198239258306350
hodnoty2158538301074896147195243270313
už2490538301074884
225935383010744
týždne2656538301072871109157205250
po425552301075099
HSCT544552301075697148194
(39).757552301072467108131144
Dľa565566301075878118
recentných707566301072769111153201228277315355403
údajov,1134566301074897138157205245256
celkovo1414566301074083102140187227275
371713566301074384
pacientov1821566301075091132150194242269316356
s22015663010734
DADA222595663010758108166216262
(vrátane254556630107246390132159200248292
128615663010744
slovenského425580301073452101141184232265303346394443
pacienta)890580301074991132150194242269310332
podstúpilo1244580301075099149182211259309328347395
v16615803010741
161724580301074483
krajinách1829580301073866108127145193234274322
sveta2174580301073375118146188
spolu2384580301073382132151199
472605580301074484
HSCT2711580301075798149194
(4,42559430107246580
6,521594301074460
39,59759430107448698
58,711594301074487103
59).830594301074485107120
Indikáciou966594301071967116135173215255274321369
HSCT1352594301075697148193
bolo1562594301074998118166
zlyhanie174459430107375696145185233251295
kostnej2056594301073785118147195239258
drene2330594301074975118166210
v25575943010740
podobe2614594301074998148196246291
PRCA,425608301074589140194211
neutropénie652608301074892139167194240290334382400444
alebo1112608301074159103152201
pancytopénie,1329608301075091139179221252298347392440458501516
ďalej1861608301074989108151170
autoimunitná2047608301074188116162181254301348367394442483
cytopénia2546608301074082113159209253301319359
(autoimunitná425622301072462110138185204277324373391419468508
hemolytická950622301074993166215235275306325365403445
anémia1412622301074189133207226266
alebo1695622301074160104153203
imúnne1915622301071892139187235280
mediovaná22126223010773118168186234275316364405
neutropénia2634622301074892140168195242425636301074993140158198
v6396363010740
kombinácii695636301073784156205224271311350368386
s10976363010733
apláziou1146636301074089108148184203250297
červených1459636301074081107150192240277316363
krviniek),1838636301073865108127174192235272297310
imúnna2163636301071991138185232272
dysregulácia,2451636301074887121146188237284302342382400439454
závažná425650301073678117158194242282
lymfopénia723650301071959132155202252296344362401
a11416503010740
malígna11976503010773113132150198245286
lymfoproliferácia1499650301071958132155202251278324343361385428453495534553592
(difúzny210765030107247088112160196245283
veľkobunkový2406650301074083102142188238285333370417457499
lymfóm)425664301071959134157205279300
(60).745664301072465110133146
Takmer911664301074176114190234260
polovica1191664301074998118166207226266308
HSCT1518664301075797149194
bola1731664301075099119159
od1910664301074798
nepríbuzenských2027664301074892142169188239288325368416449486529569617
darcov2663664301074990116155202242
zhodných425678301073685133183232270310358
v8026783010741
HLA863678301075697151
systéme.1034678301073475109138180254298313
Vo1367678301074591
viac1477678301074161101141
ako1638678301074179126
dvoch1784678301074990137179227
tretinách203067830107285598126144192233274322
HSCT2371678301075798149194
sa2585678301073375
využili2680678301074084132169188207225
myeloablatívne4256923010773112154173221262312331371398416457506549
režimy,991692301072669105124197235246
avšak1254692301074080113154192
úspešne1462692301074880129174207254298
sa1776692301073475
uplatnili1867692301074897116157183231250268286
aj2169692301074160
režimy2245692301072669106125197235
s24976923010733
redukovanou2546692301072769119166204250290331425706301074896143
intenzitou58470630107196692134182218237265311358
(60).958706301072465110132145
Všetci1119706301074579123150188206
pacienti1341706301075091131149192240266284
s16417063010734
výnimkou1691706301074083131149222259306354
dvoch2061706301074889136176224
prežívajú,2301706301074975118154173213254273320335
pričom265270630107497695134180253
HSCT425720301075798150196
viedla648720301074160105155175216
k8907203010739
úprave955720301074999126168208252
hematologických1234720301074893167209236283303352403422462501544584633
aj1894720301074160
imunologických1981720301071993141190238258307358377418456499539588
prejavov2596720301075077121140180221269309
u4257343010748
všetkých493734301074074118146184227266314
pacientov827734301075091132151194242269316356
(6,120373430107246681
60).1304734301074489112125
Celkové565748301075398118158207249295
prežívanie891748301075179124163184227271321341387
pacientov1309748301075194137157203253282331373
po17137483010751102
transplantácii1846748301072957101151186238259301352380423466486506
bolo23837483010751102124174
výborné2588748301074287140191220271317
(>425762301072475
95527762301074487
%6407623010766
po733762301074998
28587623010744
rokoch928762301072674112159201249
sledovania),120376230107345296147195235277325343384406419
niekoľko1649762301074866110148196216256304
jedincov1979762301071963113132180220267307
však2313762301074074116154
vyžadovalo2493762301074184123165214263303345364412
opakovanú425776301074898140178225265307355402
HSCT851776301075798149194
(61070776301072365
pacientov1160776301074991131150194242269315356
jednu1540776301071963113161209
retransplantáciu,177377630107266997124165214247296315356404431472513531579594
223917763010744
pacienti2460776301074991131150194242269288
dve2772776301074990133
retransplantácie).30476230107277098125167215248298318359407434476516535579601614
Dominantnou3688623010758107182201249290338365414463511
príčinou42266230107507796136155203252300
bolo455362301075099119168
zlyhanie47476230107375697146187235254298
darcovského507162301075090117156203244278316359408456
štepu.304776301073462105155203219
Ešte328876301074277105148
pred345876301075077120170
objasnením365076301074898117157191238283331349423
genetickej409576301074993141185213232272310353372
podstaty448976301075099149182211252280322
ochorenia483376301074889137186213256304322363
sa521876301073475
dvom531676301074990137211
pacientom304790301075091131150194242268315389
neúmyselne345290301074892140213252285329349396440
transplantoval39099030107275496143176225245285333360406446488507
štep443290301073462105154
od460390301074797
klinicky47179030107385877124143183221263
zdravého499790301073684110152191234283331
súrodenca,5344903010734811071543047104301074891139178219234
u32971043010747
ktorého3360104301073868113139181229276
sa3652104301073374
neskôr3742104301074891124160207233
potvrdili3991104301074997124166193240258276294
bialelické4301104301074967107125168187205244281323
patogénne4640104301074990116162211254301348391
varianty5047104301074081107125165212238280
génu5342104301074992139185
ADA230471183010753111161206
(39,3278118301072467108121
60).3424118301074489112125
U35741183010756
ďalších3655118301075090109142160200248
239281183010744
pacientov3997118301075091132151194243269316356
došlo4378118301074998131150198
k46011183010738
tvorbe4664118301072872119146196241
agregátov4930118301074191117160210251278324365
CD8+53201183010751109153207
T-lymfocytov304713230107426585125199223271312354385432472
v35431323010740
kostnej3607132301073885119148196241259
dreni3890132301074975118166185
s40991323010733
klesajúcim4156132301073858102136178197244285303377
chimérizmom4556132301074088107180224251270307381430504
darcovských5083132301074990116155202242276314357396444
T-lymfocytov304714630107416383122196219265306347378424463
(39).3526146301072365106128140
Zaujímavosťou3682146301074889136154172244284323370403432477524
je,422214630107196276
že4314146301073678
u44071463010748
viacerých447014630107416099139180206248287334
pacientov,4820146301074990130148191238264310350360
u51961463010747
ktorých5259146301073868114140182221268
došlo3047160301074997131150198
k32621603010738
zlyhaniu331716030107365696145186234252300
štepu,3634160301073362105154203218
bola3869160301075099119159
indikáciou4046160301071866116134172214255274322370
na4433160301074889
HCST45391603010757108151195
imúnne-podmienená4751160301071992140188236280309360409459532551595643687735776
neutropénia3047174301074892140168195242292337385404444
(4,351117430107246580
39).3611174301074485108121
Skríning3187188301074281111132182203253304
patogénnych3521188301074993122170222268318368409450500
variantov4051188301074184112134176226254303345
génu4426188301074995145194
ADA246501883010753113165212
je4892188301072065
aktuálne4987188301074181114164206227277323
štandardným53401883010733641071573047202301074992121171221262339
vyšetrením3416202301074186122168198227272323343419
potenciálnych38652023010750102131176226269290332353403444485536
príbuzenských4431202301075079100154204243289339374414459501551
darcov,5012202301074992121162211253266
v53082023010741
ideálnom53802023010718701163047216301074162111161237
prípade3311216301075079100151195246292
by3630216301074991
sa3748216301073377
taktiež3852216301072871111143164210248
mala41272163010774117138180
vykonať4334216301074186126175226268298
aj4659216301074162
enzymatická4748216301074494132177254296325346388427471
analýza5247216301074090133154195236280
ADA230472303010753113165212
(60).3281230301072468114139154
Vzhľadom3458230301074584134156197248298374
na3855230301074890
autozómovo3968230301074190120169206255331381423472
recesívnu4463230301072671114158194214257308357
dedičnosť4842230301074995147167209259309345376
DADA2,52412303010758110170222269286
je3047244301071965
iba3139244301071970113
zriedka327924430107366586132184224268
možné35742443010773124161212258
nájsť3858244301074991112146178
príbuzenských406324430107507899153203241286336371410455496546
darcov,4636244301074992120161209251264
ktorí4927244301073871119148169
nie5123244301074868114
sú5264244301073382
prenášačmi53732443010750791233047258301074891126169211287307
patogénneho3378258301074993122170222268318368414464514
variantu.3915258301074184113134176226254304322
Často4261258301075194129160208
sa4493258301073477
preto4594258301075078123153201
diskutuje4819258301074969104143193223273294339
otázka,5182258301074877120159199243261
či5467258301074060
uprednostniť3047272301074797125169219268317351381430450479
HLA3545272301075697153
zhodného3717272301073585134184233278327376
nepríbuzenského4112272301074792142170190242291329372421455493537586635
darcu4766272301074890117157205
pred4990272301074977121171
zhodným5180272301073685134185234273347
súrodencom,3047286301073482111159211257307349398474491
ktorý3559286301073870119148192
nesie3772286301074894130150195
jeden3988286301071965117162212
patogénny4221286301075093122170222268318368408
variant.4650286301074084112133175225253272
Spomedzi4942286301074293144220266318356377
553402863010744
pacientov,54042863010750933047300301074061106156185233275288
ktorí3360300301073871119148169
dostali35543003010749100135166209230250
štep3829300301073364108160
od40143003010748100
zhodného4139300301073687137189239285335385
príbuzenského4549300301075079100153203242287337371411456506556
prenášača,5130300301075079123173216251294336379397
traja3047314301072856100120162
darcovský3230314301074991119160208251286325370
štep3620314301073465109160
plne3801314301074971120166
prihojili,3987314301075079100150200221241261282299
jeden4306314301071965117162212
pacient4539314301074993135155201251279
zomrel4839314301073685161189233254
bez5114314301074996135
ďalších5269314301075092113147167209259
známych3047328301073687129205245287336
podrobností34103283010750101152181229281332382417448469
a39053283010741
u39723283010748
ďalšieho4047328301075091112146166212262312
pacienta4386328301074993135156201251280323
došlo4735328301074999135155205
k49673283010738
rejekcii503132830107277292138178219239260
štepu5317328301073464109160210
s30473423010734
následným3104342301074891126146192244294334411
plným3538342301075071121161237
prihojením379934230107497899149199220266316336411
nepríbuzenského4234342301074894145174195248298337382432467506551601651
zhodného4909342301073686137189238284334385
štepu5317342301073464109160210
pri3047356301075078100
retransplantácii3170356301072671101129173223257308330372422451494536557577
(6,377035630107246885
60).3878356301074491116131
Voľba3187370301074592113167210
prípravného341637030107497898149177220261311357406456
režimu3891370301072771109129204252
pred4163370301074978122173
HSCT4356370301075698150197
je4572370301071964
ovplyvnená4656370301074889141162203248298344393435
fenotypom5111370301072368117167195239291341416
ochorenia3047384301074789137186214257306325366
pacienta3432384301074991132152196245272314
a37653843010740
rozsahom3824384301072674110146189237286360
orgánového4203384301074775123165213262303346395444
poškodenia.4666384301074998132171219269314362382423440
Špecifikom5125384301074190135177197222242281328402
pacientov3047398301074992134153198247276323365
s34313983010733
DADA234843983010758109168219265
je3769398301071964
hepatálna3853398301074793143186214257277326367
dysfunkcia,4240398301074890125151201250289330350391408
nezriedka4668398301074793131159180225276315358
prítomná504639830107497798127175250299341
pre5406398301074978122
preťaženie3047412301075078123154196235280330350395
železom3465412301073681102148187236312
kvôli3799412301073884133155175
opakovaným3997412301074799143183232274317367407484
transfúziám4503412301072857100150185211262301322364439
už4965412301074886
v50744123010741
predtransplantačnom51374123010750791241752052342773273623047426301075071114163192235277327377453
období.35264263010748100152202254275292
Odporúča38444263010760112164215243294336379
sa4249426301073377
preto4351426301075079124153202
použitie45784263010750101151190211240261307
menej49104263010774120170216237
toxických5172426301072877117138180219264305355
režimov,3047440301072774114136213265309322
ako3401440301074183133
je3566440301072067
nahradenie3664440301074993145174219272320371393440
busulfanu41354403010751103139189211238283335386
treosulfanom4552440301072858104157194244266292338389441520
a51034403010742
následne5176440301074993130151199252304351
dôkladné3047454301074999139162204255305351
monitorovanie34184543010774124174194224273301350392435485505551
možného39894543010774124161212258308358
vzniku4367454301074181132152192242
venookluzívnej4629454301074186135186236277299348387408450501547568
choroby5217454301074090140169217269310
pečene3047468301075096139183233279
(31,3349468301072468108121
60).3492468301074491115130
V36454683010746
doteraz3713468301074999128173201244283
publikovaných40194683010750100151172193232281323367417457498548
prípadoch459046830107497899150194245295338388
sa5000468301073478
najčastejšie5100468301074891112154197232263307327362382427
použil30474823010750101151189210231
prípravný3305482301075079100151180223265315356
režim3688482301072771110131206
treosulfan/fludarabin3922482301072856101152187236256282326376410436460510561603631675726747797
+/-4746482301075486111
thiotepa488548230107277798148177221272316
so5228482301073484
séroterapiou53404823010733791071563047496301072872100144195216266316
antithymocytárnym3389496301074191120140170220261337387430475508551579630670746
globulínom4162496301074969119171221242262312362438
alebo4627496301074061107158209
alemtuzumabom.4863496301074161107183211261300350425468519570646664
Najmä3047510301075799119193234
v33015103010740
skupine3360510301073472121172192241286
DADA236655103010758109168219265
pacientov3949510301074992133153198247275322364
s43325103010733
imúnne-podmienenou4385510301071892141189238283314365415466540560605654699748797846
neutropéniou,52505103010748931421711992473047524301075096146167217267284
ktorí3356524301073871119148169
môžu35505243010774124162212
byť3787524301075091124
náchylnejší3937524301074890133183223245294340361395415
na4377524301074991
zlyhanie4493524301073758100151193243263309
štepu,4827524301073464109160210227
má50805243010773116
použitie52215243010750101151189210240261306
séroterapie3047538301073481110159189234263307359380427
za3504538301073782
účelom3616538301074992136158209286
robustnej3932538301072777130180216247298345366
lymfodeplécie4329538301071961139165215268314366388435479500546
pravdepodobne4905538301075180124166217264316368421472524576622
ešte3047552301074479110154
významnejšie3231552301074186126177220295345391411446466512
postavenie37725523010750101136167210252297347367413
ako4215552301074181130
samotná4374552301073478153203233283325
myeloablácia.47295523010774114160181231274326347389432452494513
Ďalšou52715523010759101122156206256
možnosťou30475663010774124161212262297329377427
ako3503566301074180130
znížiť3662566301073686107145166197
riziko388856630107264786107146195
zlyhania4112566301073758100151193243263305
štepu4446566301073465109160210
je4685566301072065
využitie4779566301074186136175196226246292
periférnych5100566301075096125146171217245296336377427
krvotvorných3047580301073868114163192237287315366406448498
buniek35685803010750100150170215255
a/alebo3847580301074176116136182234284
štepu4155580301073364108160210
s43885803010734
vyššou4445580301074186121156206256
bunkovitosťou4725580301074999149189238280301331380415446494544
(60).5293580301072367114138153
Odhliadnuc31875943010762115167188209253306357408451
od36705943010749102
rôznych3803594301072778116168210253304
modalít41385943010775127181225246267298
HSCT44675943010758102157205
sa4704594301073479
ako4814594301074283134
najdôležitejšia4979594301074993115167219241288328350381427448484505548
ukazuje3047608301074887132171221242287
skúsenosť3359608301073373123157203253304339370
tímu3754608301072848124173
v39516083010741
rámci4017608301072670145187208
špecializovaného4249608301073485132175195237258278317365408451501547597647
centra4921608301074084134163191235
pre5180608301075078123
HSCT5328608301075699152199
a30476223010741
dostupná3110622301074999134165215266316359
logistika3491622301071969121141176206227267311
vrátane3824622301074069113142185235281
rýchlej4127622301072671113162183229249
analýzy4398622301074191133154196237282
chimérizmu.4701622301074190111186232260281320396445463
Nemenej51866223010757103179225275321341
podstatné30476363010750101153187218261290340386
je3456636301072065
správne3544636301073485114157199250295
načasovanie3863636301074890132176211261303346396416462
HSCT.4348636301075799152199212
Tá4583636301074280
sa4686636301073477
vzhľadom4786636301074182132153195246296372
na5181636301074891
závažnosť52956363010736801221652043047650301074898134165
potenciálnych32386503010750101130174224267287329350400440481531
celoživotných3795650301074085106156193214257306335386426467517
následkov,4338650301074891126147192244284333375388
resp.4752650301072771107158175
až4953650301074180
riziko505965030107264886107147196
úmrtia52816503010748123151184204247
uprednostňuje30476643010748100129174226276327362393444493514560
u36376643010748
pacientov3715664301075094137157203254282331374
so4119664301073384
závažným4233664301073781123166206256297374
fenotypom4637664301072469120170199244297348425
už5092664301074887
v52096643010741
ranom5280664301072670120171247
veku3047678301074186126176
(60).3246678301072468114139154
Terapeutické3047704401255092128176229278330367391432481528
vízie3604704401254973116139188
V31877203010745
rámci3248720301072666138178196
terapeutických345972030107286995135183227274301319358395437475522
prístupov399772030107497593125153200248296335
by4348720301074987
sa4451720301073373
v45407203010740
budúcnosti4596720301074896144190229276324356384402
mohla50147203010773120167186225
uplatniť5255720301074795114153180227245272
enzymatická3047734301074391128171245285312331371408450
liečba351473430107193780121170211
rekombinantným3742734301072669107154227277295343383431458506544618
enzýmom4377734301074391127170244292366
ADA2,47607343010752110160205220
génová4996734301074992140188228270
terapia528273430107287096137187206246
alebo3047748301074160104153203
editácia3272748301074494113141182223241281
génov3576748301074993141190230
(16).3829748301072463102125138
Hong39907483010756105154203
a42167483010740
kol.4279748301073886105121
v44237483010740
rámci4486748301072768142182201
ex4710748301074383
vivo4816748301074060101148
štúdií4987748301073462110160179197
nedávno5207748301074892142183223272320
ilustrovali304776230107193784117145172219259300318337
úspešné3400762301074780129173207254298
využitie3714762301074184132168187215233277
lentivírusového4007762301071963110137156196215241289322370410453501549
vektora4572762301074183121152198225266
na4854762301074888
génový4959762301074892140188228271
transfer,524676230107285495143176200243269281
čo3047776301074087
viedlo3153776301074160104154173221
k33947763010738
obnoveniu3452776301074898146195235278327345392
produkcie3864776301075077124174221259299317361
ADA242457763010752110161206
(61).4471776301072365103121134