799
19619922001002869112
|351220010018
VNITŘNÍ4268040010746106127172220280301
LÉKAŘSTVÍ748804001074185130188236280325378400
/11948040010731
Vnitř1270804001074693112140166
Lék.1456804001074083122140
2025;71(3):190-1961615804001074487129173186227268286329350364402439485515553591636
/22968040010731
www.casopisvnitrnilekarstvi.cz442680400107651332012142542953293774274464795215705896176436927117307748128548809159449871007102310631101
FARMAKOLOGICKÝ42522001003983129195242289338373423469489529576625
PROFIL106522001004388139179198233
Danikopan42533001004580118133167205243279316
•10512620013635
Žádné11472630011950104159202252
AEs14302630011960103136
nebyly1596263001194393146190212261
stupně1890263001193360103158201251
421712630011955
nebo2255263001194393146195
524802630011955
•10512740013635
Nebyla11472760011966116168213234289
reportovaná1463276001193383138187220249298342394438492
žádná1983276001194398152196250
úmrtí22612760011943109142171192
ani2481276001195498119
meningokokové2651276001196611615918122427932829852760011943302827600119503078276001194392135185
infekce3293276001192265981483443276001194381131
•10512870013635
Žádné11472880011950104159202252
ukončení1426288001194387135179217266310331
terapie1785288001192676109163217239288
z21012880011943
důvodu2171288001195598142189244287
hemolýzy2486288001194392158208230279323372
DANICOPAN-301578500019910921633437947960769880592315015000199541555500019991183274
VÝSLEDKY:187550001991092102923654485576667672633500019945
1.2724500019991136
OBDOBÍ,29065000199127219328455547591636
BEZPEČNOSTa35885000199911742743664485486677948769594542500013461
Placebo30748000904161102134171212253
+334880009051
Ravulizumab29779000904584125166186206243285346387428
or34369000904165
Eculizumab30519900903768110130150187228289330372
(n310510800902465
=3191108009052
24)326310800904183107
n3029118009041
(%)309111800902498122
Events323411800903778115156176209
Danicopan23098000904990131151183224265306347
+268480009052
Ravulizumab22609000904584125166186206243285346387428
or27199000904165
Eculizumab23349900903768110130150187228289330372
(n238810800902465
=2474108009052
49)254610800904183107
n2312118009041
(%)237411800902498122
Events251711800903778115156176209
15296912700934386
(62,5)307612700932164106123166187
E3285127009334
=3340127009352
65341312700934386
35223012700934386
(71,4)233712700932164106123166187
E2546127009334
=2601127009352
106267412700934386128
Any66212700905394134
AE81712700905390
13035138009343
(4,2)30991380093216481124145
E3265138009334
=3320138009352
23393138009343
22318138009343
(4,1)23821380093216481124145
E2548138009334
=2603138009352
22676138009343
Any66213800905394134
SAE81713800903790127
72991158009343
(29,2)305515800932164107124166187
E3264158009334
=3319158009352
12339215800934386
15296916700934386
(62,5)307616700932164106123166187
E3285167009334
=3340167009352
53341316700934386
92274158009343
(18,4)233815800932164107124166187
E2547158009334
=2602158009352
22267515800934386
30225216700934386
(61,2)235916700932164106123166187
E2568167009334
=2623167009352
84269616700934386
AE66214900905390
by77314900904181
relationship8741490090256383124146166207248282323343384
Related6621580093397592135156195237
Not66216700935290111
related7951670093266481124145184227
33013178009343
(12,5)307717800932164107124166187
E3286178009334
=3341178009352
33414178009343
72296178009343
(14,3)236017800932164107124166187
E2569178009334
=2624178009352
92697178009343
Grade66217800905378119160197
3880178009041
AEs94217800905390123
13035188009343
(4,2)30991880093216481124145
E3265188009334
=3320188009352
13393188009343
22318188009343
(4,1)23821880093216481124145
E2548188009334
=2603188009352
32676188009343
AE66218800905390
leading7731880090205798139159201242
to103518800902062
withdrawal111718800906282102143184208250312353373
of151118800904165
study16021880090335394135177
drugb1799188009041661071481967188006027
03218207009343
23035217009343
(8,3)30992170093216481124145
E3265217009334
=3320217009352
33393217009343
02501207009343
62296217009343
(12,2)236021700932164107124166187
E2569217009334
=2624217009352
92697217009343
AESI66219800905390127147
Meningococcal66220700936098132149183226265295333363393436453
infections11362070093175177116145166183222256282
Liver6622170093304781118144
enzyme82721700933973107145197236
elevations10842170093395695129170191208247281306
c1408217006220
03218227009343
02501227009343
AE66222700905390
leading7732270090205798139159201242
to103522700902062
death111722700904178119141182
Placebo49808000904161102134171212253
+525480009051
Ravulizumab49278900904584125166186206243285346387428
or49139900904165
Eculizumab49999900903768110130150187228289330372
(n501110800902465
=5097108009052
24)516910800904183107
n5052118009041
(%)511411800902498122
Danicopan44408000904990131151183224265306347
+481580009052
Ravulizumab44358900904584125166186206243285346387428
or44209900904165
Eculizumab45069900903768110130150187228289330372
(n451910800902465
=4605108009052
49)467710800904183107
n4560118009041
(%)462211800902498122
Select36541280090377494131163183
AEs385712800905491124
15040140009343
(4,2)51041400093216481124145
54525140009343
(10,2)458914000932164107124166187
Headache391914000934786128171214244281319
25040152009343
(8,3)51041520093216481124145
44547152009343
(8,2)46111520093216481124145
Nausea391915200935294128154193236
25040163009343
(8,3)51041630093216481124145
44547163009343
(8,2)46111630093216481124145
Arthralgia39191630093477395129155197214257274316
35018175009343
(12,5)508217500932164107124166187
44547175009343
(8,2)46111750093216481124145
Diarrhea391917500934764107132158192231274
05124186009343
34547186009343
(6,1)46111860093216481124145
Pyrexia391918600933977103142178195238
15040198009343
(4,2)51041980093216481124145
34547198009343
(6,1)46111980093216481124145
Hypertension391919800934786128167193215254288314331370404
05124210009343
34547210009343
(6,1)46112100093216481124145
Vomiting391921000934781133150171188221264
05124221009343
24547221009343
(4,1)46112210093216481124145
ALT391922100934777108
increased40492210093175180106145188213252295
05124233009343
24547233009343
(4,1)46112330093216481124145
AST391923300934786119
increased40602330093175181106145188214252295
Obr.425610011362114150173
5.62561001135479
Danicopan-301732620010756102148167204247293339385412450491528
výsledky:127662001073878109126164209246286302
1.159462001074253
období,166462001074590136181227246261
bezpečnostα194162001074684121167206243289334364390232963006328
byl425328001075090111
LS557328001074185
průměr664328001074977126201246273
změny9583280010737112157206245
hladiny1225328001074868109160179228267
hemoglobinu1514328001074893168217268288337388408457505
oproti2041328001074899127175203223
výchozí2285328001074185126175224260280
hodnotě2587328001074898149198247275318
ve425342001074084
24.52634200107448499
týdnu643342001072870119167214
29,587534200107448799144
g/l1036342001074881102
(951155342001072465108
%12813420010765
CI:136434200107517085
2,421467342001074359103144
[1,50];162934200107236475119162185200
3,481847342001074459103148
[2,16]),201334200107236782121161185209223
69,12253342001074487100138
%24093420010766
pacientů2492342001074991132151195243270318
se2828342001073377
po425356001074998
dobu541356001074997147196
24755356001074383
týdnů856356001072871119168215
nepotřebovalo1089356001074892142191219245288338387428470489537
transfuze164435600107285597145178203253290333
a19953560010740
u20533560010747
41,8211835600107448293139
%22753560010765
nastalo2358356001074889122152193213261
zvýšení2637356001073680123157201250269
hladiny425370001074868110161181230269
hemoglobinu722370001074994169219270290339391411460509
ve1259370001074185
24.1373370001074485101
týdnu1502370001072872122171220
o17503700010748
≥201826370001075499143
g/l1986370001075083105
bez2119370001075096134
podání22823700010750100151193242262
transfuzí.257237000107285699148182208258296317333
U4253840010756
těchto502384001072871113162190238
pacientů761384001074992133153198247274323
došlo1105384001074998132152201
také1327384001072870109153
k15013840010738
trvalému1561384001072755100142162207282330
zlepšení1912384001073657102152186231280300
skóre2233384001073372120148192
únavy2446384001074897138179223
podle26903840010750100151171215
FACIT,425398001074290141160204215
které667398001073970114141185
se879398001073479
udrželo985398001074898125165209229278
po12903980010750100
dobu1417398001074998149198
241643398001074485
týdnů,1755398001072871121170218234
průměrná2016398001075078127201246274323365
změna24083980010736112157206247
oproti2682398001074899127175203223
výchozí425412001074185125174224260280
hodnotě730412001074897148197246275318
byla1072412001075090111153
6,191249412001074461100139
(95%1413412001072365109174
CI:161241200107517187
4,10;1723412001074460100140157
8,29).1904412001074461107151174189
Výsledky2117412001074688123142187238277321
účinnosti2462412001074890109158207256290320340
až2826412001074179
do425426001074999
72.552426001074489105
týdne685426001072872122171216
byly930426001075090111152
konzistentní1111426001073886136174195228258302352380429449
s15884260010734
výsledky1650426001074185120140185237276320
ve1998426001074185
12.211242600107448299
týdnu2239426001072872121171219
a24874260010741
24.2556426001074485102
týdnu2686426001072872122171219
a4254400010740
podporují483440001074998149198247275323342361
tak862440001072769107
předpoklad987440001074976119169219268307327368418
trvalosti142244000107285599141160208242271290
a17304400010741
udržení1788440001074897124162205253272
účinku2078440001074788107155193241
v23374400010740
průběhu2395440001074976124174218267314
času.2727440001074081115162178
U4254540010756
pacientů,499454001075092133153197246273322338
kteří855454001073870113140160
dostávali1033454001074998132161203244286306325
danikopan1376454001074990139158197245295338386
po17804540010750100
dobu1898454001074998148197
722114454001074387
týdnů2220454001072771120169217
(n2455454001072470
=25434540010754
16),2615454001074484107121
byla2754454001075090110152
průměrná425468001075078127201246273323365
změna8154680010736111156205247
hladiny1087468001074868110160179228268
hemoglobinu1380468001074893168217268288337388408457505
oproti1911468001074798126174202222
výchozí2158468001074185126175224260280
hodnotě2464468001074897148197247275318
do2807468001074999
72.425482001074488104
týdne556482001072771120169214
29,9797482001074488101144
g/l.958482001074983104121
Bezpečnostní1105482001074591129180226268317366400430480499
profil1630482001075078126151171191
přípravku184748200107507898148176219259299348
ukazuje2221482001074887130168217237282
obrázek2529482001074899127169208251290
5.2846482001074459
Nejčastějšími4254960010757103122163206240270313332366385460479
nežádoucími932496001074893131174224273322364383458477
účinky1437496001074789108157196239
byly1704496001075090111152
bolesti18834960010750100120165200230249
hlavy2160496001074868109150194
(102382496001072364104
%),2514496001076689103
nauzea2645496001074889138176219260
(8425510001072467
%)516510001076689
a6285100010741
bolesti6935100010750100120165200230249
kloubů966510001073860109158208257
(81247510001072467
%).1338510001076689103
Celkový1465510001075194115153201242287
bezpečností1775510001075096134185231273322371406435455
profil2254510001075077125150171191
danikopanu2468510001074991140159198246297340389437
se425524001073479
jeví529524001071963105125
jako679524001072061100148
příznivý85252400107497797135184204246290
(7).116752400107236893107
Kombinace1299524001074593168219239288329371414
léčby1738524001071964106156196
danikopanem1959524001074991140159198246297340389434508
s24925240010734
inhibitory2550524001071968117136187207236283311355
terminální425538001072872100176196246288308358378
fáze831538001072468107151
komplentu1011538001073887163215236281331359409
C51448538001075299
stabilizuje1576538001073464107158179199219257307327372
i19775380010719
primární202553800107507899174217244295315
intravaskulární236853800107196997125168210253288327377397439467517537
hemolýzu425552001074893168217238279319368
danou814552001074991140189238
základním1074552001073679118140181231280300374
onemocněním1470552001074897142217266308357402451471545
PNH.20365520010746103160178
Indikace425577001383296160193257317367426
léčby888577001383089140204267
dle1192577001386294154
SPC13835770013857127186
Danikopan565594001075899147165203250301342390
je977594001071963
indikován1062594001071967116135173220260302350
jako143459400107195997145
přídatná160159400107497695144185212261301
léčba1924594001071963105154195
k21415940010738
ravulizumabu2201594001072769108157176194231279353393443491
nebo2714594001074993142192
ekulizumabu425608001074482130148167203251325365415463
k9046080010738
léčbě959608001071963104153197
dospělých1173608001074997130179224243283322370
pacientů1560608001074991131150193241268316
s18926080010734
paroxyzmální1942608001075091118165202245284358398417465483
noční2442608001074896137185203
hemoglobinurií,2662608001074892165214425622001074968116166185233281307326345360
kteří805622001073869111137157
mají9816220010774115134152
reziduální1153622001072669107126175222263282330348
hemolytickou1521622001074893166215234274306324365402450498
anémii2039622001074189133206225244
(4).230262200107246687100
Dávkování30473250013872132194257318379439503536
Doporučená31873420010758107158207234283323366414455
počáteční3668342001075099140182209252293341360
dávka4054342001074990130168211
je4291342001072064
1504381342001074482125
mg45213420010774124
třikrát467134200107285574112140182209
denně4906342001074994142190234
podávaná5167342001074999149190230271320360
perorálně3047356001075095121168195237256304348
s34213560010734
odstupem3481356001074898131160208258303377
přibližně388435600107507696145165183220268313
842233560010744
hodin4293356001074897147166214
(±4533356001072477
246363560010744
hodiny).4706356001074897147166214252275288
V50203560010746
závislosti5092356001073779119138171190238272301320
na5438356001074889
klinické304737000107385977125143184222265
odpovědi3336370001074898147196237280330348
lze370837000107195699
dávku3831370001074989129168216
po4071370001075099
minimálně4194370001077492140159232273292340384
446023700010744
týdnech4670370001072770119167211252300
léčby4994370001071963104154193
zvýšit5211370001073680123157175204
na5439370001074888
2003047384001074487133
mg31953840010774123
třikrát333838400107285574111139181208
denně3566384001074993141189233
(4).381938400107246587100
Závěr30474090013862123184242288
Léčba3187426001074082122170210
paroxyzmální3413426001074989115161198239277350390408454472
noční3901426001074794134181199
hemoglobinurie4115426001074891163210259277324373392438485510529571
prodělala4702426001074975121170212231270288328
za5045426001073677
posledních5138426001074997129147190239286303342389
několik3047440001074892130176196214252
let331544000107196390
výrazný3422440001074083111152189237276
pokrok.3714440001075098137165211250267
Prvotní3998440001074570114161188237255
substitučně4269440001073480130163192210238286326374417
symptomatický4703440001073374148197225271345385412431471508551
postup5271440001074998131160208257
byl3047454001074988108
u31714540010748
rizikových323545400107264581100138185224267306354
nemocných3605454001074892165213254301339379426
nahrazen4048454001074788135161203239282330
cílenou439445400107405878122170218265
léčbou4676454001071862103151200248
monoklonálními49404540010773121169217256276324372412431478496569587
protilátkami3047468001075077124151170189229256294337410429
blokujícími3498468001075070118156205224242282301374393
C53913468001075297
složku4032468001073453101137175223
komplementu.4278468001073885159209228272346390438465513529
I48304680010719
přes4872468001074976119153
výrazný5047468001074184111153190239278
efekt5347468001074468111149180
stran304748200107336289130178
stabilizace3241482001073463104153172191209245287327370
intravaskulární362748200107196793120161201242275312360379419445494512
hemolýzy4156482001074892165213233272311354
a45264820010741
zlepšení4583482001073756100149182226274292
hladiny4892482001074866107156174222260
hemoglobinu51694820010748921652132632823303047496001075069117164
ne3234496001074893
všichni335049600107407492132180228247
pacienti3620496001075091132150194242269288
dosáhli3931496001074997131173221240258
transfuzní421249600107285596144177202251288337355
nezávislosti4590496001074893130172212231264283331364393412
a50254960010741
normalizace5089496001074897124198239258276313355396438
laboratorních3047510001071960110159186228255302329378397437486
parametrů.3559510001075092118160234278306333382397
Při398251000107457190
léčbě4099510001071963105154199
inhibitory4324510001071967116134184203232279306349
C54699510001075297
navíc4823510001074889129148189
část5038510001074082115145
pacientů5209510001075092132151195244271319
vykazuje3047524001074184122165202250269313
i33765240010719
zvýšenou3412524001073680123157201249297345
aktivitu3774524001074179109128169189217265
extravaskulární4055524001074483114141182222263297334382401442468517535
hemolýzy.4607524001074892166214234274312355367
V49915240010746
rámci5053524001072768142182201
dalšího5271524001074889108140159208257
výzkumu3047538001074185125165214289337
pokrok34115380010751101140169217257
vedl3695538001074185136156
k38785380010738
účinné3943538001074990109158207252
blokádě4222538001075171120159203253298
alternativní454753800107426190133160210252280299341391410
dráhy4984538001075077119169208
komplementu.521953800107398716221323327830475520010774118166193241257
Jako3324552001073171109157
první3501552001074976120169188
se3709552001073377
v38065520010741
této386755200107287098144
skupině4031552001073472120169188236280
léků4331552001071963101150
etabloval4500552001074472113163182231271312331
pegcetakoplan,4851552001075095145185228256297335382432452493541556
jež5427552001071963100
působí3047566001074997129177227245
inhibicí3308566001071966114132181200240258
štěpení3582566001073362104152197244263
C33861566001075195
složky3972566001073452100135173215
komplementu.4203566001073885158207226270342386434460508523
Jako4743566001073070108155
další4914566001074889107139157
perspektivní5087566001075094120154202247284315333374422440
možností30475800010774122158207255288317336
této340958000107287098145
skupiny3580580001073371119169188236274
pacientů3880580001075091132151194242269317
se4223580001073478
jeví4327580001071963103123
kombinace4476580001073885159209228276316357399
ihibice490158000107196786135154194237
terminální516458000107287097171189237278297345363
a30475940010741
alternativní310459400107416088130157206246273292333382400
dráhy3521594001074975117165203
komplementu3741594001073885159209228272346390438465513
v42705940010741
kombinaci4328594001073885159208227275316356375
ravulizumab4719594001072769108157175194230279352393442
plus5178594001075069116149
danikopan.53445940010749901381563047608001073885135177225241
Výsledky3305608001074687121140184234272315
publikované3637608001074998147167185223270311352400444
klinické409860800107385977125144184222265
studie4380608001073362110160178222
dokumentují4619608001074997136184258302350377425444462
velmi5098608001074184103177195
dobrý5310608001074997148174218
léčebný3047622001071963104146196245283
efekt3350622001074467111149180
při354962200107507796
zachování3665622001073678119167215255297345364
příznivého404862200107507796132181200241284332381
bezpečnostního4449622001074994131182227268316364398427475493543592
profilu.5061622001074976123147167186233249
PROHLÁŠENÍ48565200974286143197237289331372426447
AUTORŮ:948652009748100142197243296312
Prohlášení127565100984473118164185227260302348369
o1658651009845
původnosti:171665100984793134178225271317350379400419
Práce214965200954063100136173
je233765200951756
původní240765200954487123165209252269
a2690652009536
nebyla274065200954382126161179215
publikována296965200954487131148165198240276313355391
ani33756520095367895
není348465200954382125141
zaslána36406520095326999116152194230
k3885652009533
recenznímu39336520095236198136178211254271336378
řízení43256520095244173111154171
do451065200954386
jiného46106520095173476116158201
média.4826652009565104148165201215
Střet50566510098416997139168
zájmů:52386510098357799167212231
Žádný.48566400954380125168202213
Financování:71666300984161108149195232277318359406427446
Ne.117866400955191104
Poděkování:130066300984590137180221266307348395416435
N/A.175266400955180122139
Registrace190966300984688135156190219248290326368
v2293663009841
databázích:235166300984687116158205247284306342389408
N/A.277666400955180122139
Projednání293266300984573119141183231278319365387
etickou33356630098417192128170214261
komisí:361266300984186155176210231250
N/A.388066400955180122139
LITERATURA426687001234978134189250318368438498567
1.42570400853648
Notaro49170400834583105138159196
R,70570400833549
Luzzatto7717040083326998129163185209246
L.103470400833245
Breakthrough10977040083355791122153177215236274312351389
hemolysis150370400833873131169185217244259285
in180570400831553
PNH187570400833580124
with20177040083506688127
proximal21617040083396097128143201233249
or242770400833759
terminal25047040083215576135150188220235
complement2757704008331681264257140083395589147182220242
inhibition.6827140083155391106145161183198236275288
N985714008345
Engl104571400833371110125
J1185714008325
Med.122571400835489129142
2022;387:160-66.138271400833569101136149184218251261291322357381419454467
2.42572400853652
Kulasekararaj4987240083357388121148184214248270303325358374
A,89372400834155
Mellor96972400835591107122161183
J,117272400832537
Earl12307240083336688104
L,135572400833145
et142172400833457
al.14997240083324861
PB2056:158172400833571104139174208221
Prevalence18237240083355691124157173208247279313
of215772400833857
clinically22357240083324763101116149182198213245
significant25017240083274281120135153170203236274296
extravascular2818724008334664257340083224579112146174207246263296318
hemolysis76573400833875135175191224253268295
in108273400831555
stable11587340083275185126143179
C5135973400834178
inhibitor-treated14587340083155594110151167190229251272296318353387409444485
patients19657340083407497113149189211240
with22277340083526891131
PNH238073400833682128
and253073400833372113
its26647340083153968
association275373400833361881284257440083324881104120159199
with6457440083526892131
disease7987440083395582118151179215
control,103474400833271110133155194210223
quality127974400833978111127143166201
of150274400833858
life1582744008315315186
and169074400833372112
treatment18247440083224480113135195231271293
Satisfaction.21397440083336790106133154188222247263302342356
Hemasphere.251674400834682142175203243283319341376389
2023;7(suppl):e35238f042575400833468101136147180197222259299338354373385420454487520555590609646
(abstr).10867540083194988115138160178189
3.42576400853651
Hillmen490764008344597490147182220
P,72476400833540
Szer7777640083336195117
J,90776400832436
Weitz95776400835791106128159
I,112976400831528
et117176400833356
al.12407640083324860
Pegcetacoplan131476400833569108140174196229261298338354386424
versus17517640083326688115152178
eculizumab194376400833467104120135164202260292331
in228876400831552
paroxysmal23547640083397293130160194221279311327
nocturnal2694764008338761091331711924257740083387085
hemoglobinuria.52677400833772130168208223261301316354392413429461474
N1015774008345
Engl107577400833371110125
J1215774008324
Med.125577400835489129142
2021;384:1028-37.141277400833469101133141176211247259289320353387410442474480
4.304770400853651
Voydeya,311470400833672103141176208241254
INN-danicopan338370400831560105128168201239254286323362395433
(europa.eu)38317040083195290111148188221234269306324
5.304771400853650
Risitano3115714008335517792114147185223
AM,335671400834196110
Kulasekararaj34837140083357287119146181211245266299320353368
AG,38697140083418397
Lee398371400833166101
JW,41017140083248392
et421171400833456
al.42847140083324760
Danicopan:436171400834678116131163200239272310323
an470171400833270
oral47887140083375992107
complement491271400833168127166182217274310348369
factor52987140083195284108145167
D5482714008345
inhibitor30477240083155391106145160183220241
for33047240083185677
paroxysmal33977240083387192130160194221278311326
nocturnal373872400833876109133171192231263278
hemoglobinuria.403272400833772130168208223261301317354392413429461474
Haematologica.452172400834577112170202224261277315354369401434448
2021;106:3188-97.498472400833468101133141171202238250286317348383406441473480
6.304773400853652
Clinical31147340083405570108123155188203
Trials.gov3333734008332496597112138152191229261
Identifier:36097340083155489127149164182199234255269
NCT04469465.389373400834586121155192229265299334370404416
Updated432573400834382122154176210249
October459073400834779103140180215237
3,484273400833446
2022.490473400833468101136148
Accessed506873400834172103137163190225265
May534873400835587118
3,548173400833446
2023.304774400833468101136148
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04469465.32117440083375983123149162189209238253268306321353386401424445461493508534548586625657680709733768795819857895947970101610571093112711631200123612701306134213761388
7.304775400853645
Lee310675400833166101
JW,32217540083248392
et332875400833456
al.33987540083324860
Addition347375400834179118133156171209248
of373575400833756
danicopan380675400833870108123155192232265303
to412375400832259
ravulizumab41967540083215485124139154183221279311351
or456175400833759
eculizumab463475400833467105120135164202260292332
in498075400831552
patients50477540083387193108143181203230
with52927540083506688127
paroxysmal54337540083397230477640083215889123150209241257
nocturnal332476400833877110134173194233266281
haemoglobinuria362676400833870106164203243258297337352391428450466498
and414576400833270110
clinically42757640083324762101116148181197212244
significant45407640083264180119134152169202235273295
extravascular48567640083346690112145177210237270308324356377
haemolysis52547640083387110616420321925130477740083264167
(ALPHA):31297740083196092128172213232244
a3388774008332
double-blind,343577400833876114154170204227267283298336375388
randomised,38387740083215492131169227243269304343356
phase420977400833977110136171
34396774008334
trial4445774008322435991106
HemaSphere.456677400834580138170203242280315336370383
2023;7(S3)1424-1426496477400833468101136147180196228262279309341373405428459490522556