HLAVNÍ TÉMA Novinky ve farmakoterapii plicní arteriální hypertenze 90 | VNITŘNÍ LÉKAŘSTVÍ / Vnitř Lék. 2026;72(2):86-91 / www.casopisvnitrnilekarstvi.cz podíl nemocných léčených dvojkombinační terapií, konkrétně 72,2 %. Vzhledem k výrazně pozitivním výsledkům studie ZENITH byla studie HYPERION předčasně ukončena z etických důvodů. I přes kratší dobu trvání studie, než bylo původně plánováno, byl také prokázán pozitivní účinek sotaterceptu, čímž došlo k dalšímu rozšíření důkazů podporujících přínos časného zahájení léčby sotaterceptem v kombinaci s ostatní farmakoterapií PAH s cílem zpomalit progresi choroby (21, 22). Jednotlivé studie se sotaterceptem nebyly primárně navrženy ani statisticky dimenzovány k hodnocení mortality. Post-hoc souhrnná analýza studií PULSAR, STELLAR a ZENITH však ukázala snížení rizika kombinovaného morbidity-mortalitního cílového ukazatele, zlepšení přežití bez transplantace i celkového přežití oproti placebu. Tyto výsledky je však nutné interpretovat obezřetně, neboť vycházejí z post-hoc poolované analýzy, a nikoli ze studií primárně zaměřených na mortalitu (23). Navzdory narůstajícímu množství klinických dat v současnosti stále chybí dostatečné důkazy podporující použití sotaterceptu jako léčby první linie u nově diagnostikovaných pacientů s PAH. Z tohoto důvodu je sotatercept indikován dle aktuálního návrhu terapeutického algoritmu ze Světového sympozia pro plicní hypertenzi z roku 2024 především při eskalaci léčby v rámci časných a opakovaných reevaluací pacientů. Účinnost léku byla prokázána jak u pacientů s krátkou dobou trvání onemocnění, tak u prevalentních pacientů a jedinců vysoce rizikových. V kombinaci se standardní specifickou terapií PAH tak představuje významný posun v možnostech léčby, s potenciálem dále zlepšit prognózu i kvalitu života pacientů napříč všemi rizikovými kategoriemi. Bezpečnostní profil sotaterceptu je obecně příznivý, nelze však opomenout možná rizika spojená s léčbou. Mezi nejčastější nežádoucí účinky patří krvácivé komplikace, zejména epistaxe a rozvoj teleangiektázií. Kontraindikací k podání léčby je trombocytopenie s počtem trombocytů pod 50 × 109/l, polyglobulie a gravidita. Zvýšená opatrnost a pečlivý dohled jsou nezbytné zejména u polymorbidních pacientů, u nichž je riziko rozvoje komplikací vyšší (6). Stejně jako stávající specifická léčba patří sotatercept do rukou specializovaného centra pro plicní hypertenzi. Sotatercept byl schválen k léčbě PAH v Evropské unii v roce 2024. V České republice byla otázka úhrady přípravku z veřejného zdravotního pojištění vyřešena v roce 2025. V době přípravy tohoto článku je lék hrazen z veřejného zdravotního pojištění u dospělých pacientů s PAH ve funkční třídě NYHA II nebo III, kteří jsou na stabilní specifické terapii. Závěr PAH i přes významný pokrok v diagnostice a léčbě nadále zůstává onemocněním se závažnou prognózou, což dokládají data z evropských i amerických registrů. Současná specifická farmakoterapie, založená na kombinaci léků ovlivňujících endotelinovou, NO a prostacyklinovou signální dráhu, vedla ke zlepšení symptomů i přežívání pacientů, u významné části nemocných se však stále nedaří dosáhnout dlouhodobě nízkorizikového profilu a mortalita těchto pacientů zůstává i přes dostupnou léčbu vysoká. Zásadní posun v léčbě PAH představuje zavedení sotaterceptu, prvního zástupce inhibitorů aktivinové signální dráhy, který je první dominantně antiremodelační terapií PAH s přesvědčivou evidencí o významném zlepšení hemodynamiky a morbi-mortalitních cílových ukazatelů u pacientů již léčených mnohdy maximální terapií PAH. K dalším významným novinkám posledních let patří rovněž dostupnost první fixní kombinace macitentanu a tadalafilu pro léčbu PAH a evidence o účinnosti a bezpečnosti vyšších dávek perorálního sildenafilu. Pokroky ve farmakoterapii spolu se snahou o časnou diagnostiku PAH jsou zásadní pro další zlepšení stále neuspokojivé prognózy tohoto závažného onemocnění. PROHLÁŠENÍ AUTORŮ: Prohlášení o původnosti: Publikace byla zpracována s využitím uvedené literatury a nebyla publikována ani zaslána k recenznímu řízení do jiného média. Střet zájmů: Žádný. Financování: Ne. Poděkování: N/A. Registrace v databázích: N/A. Projednání etickou komisí: N/A. Obr. 3. Změna primárního kompozitního cílového bodu u pacientů ve studii ZENITH Upraveno podle Humbert M, Mclaughlin VV, Badesch DB, Ghofrani HA, Gibbs Jsr et al. Sotatercept in Patients with Pulmonary Arterial Hypertension at High Risk for Death. New England Journal of Medicine. 2025;392(20):1987–2000. doi:10.1056/NEJMoa2415160.
RkJQdWJsaXNoZXIy NDA4Mjc=