Vnitr Lek 2026, 72(2):76-80 | DOI: 10.36290/vnl.2026.017

Novinky ve farmakoterapii hypertrofické kardiomyopatie

Michael Jenšovský, Veronika Puchnerová, Jiří Bonaventura, Petr Ošťádal
Kardiologická klinika 2. LF UK a FN Motol a Homolka, Praha

Hypertrofická kardiomyopatie (HCM) je geneticky podmíněné onemocnění s nutností komplexní diagnostiky a s neustále se vyvíjejícími možnostmi terapie. V souhrnném článku představujeme novinky ve farmakoterapii HCM za rok 2025. Zaměřujeme se na výsledky nejnovějších studií s inhibitory myosinu a jejich implikace pro klinickou praxi a přehledně shrnujeme studie doposud provedené. V krátkosti popisujeme i experimentální terapie s novými mechanismy účinku v různých fázích vývoje. Představujeme také současnou organizaci péče o pacienty s HCM v České republice.

Klíčová slova: hypertrofická kardiomyopatie, inhibitory myosinu, mavakamten, afikamten.

Novel therapies for hypertrophic cardiomyopathy

Hypertrophic cardiomyopathy (HCM) is a genetic disease that requires complex diagnostics and evolving therapeutic options. We present advances in pharmacotherapy of HCM in the year 2025. We focus on the results of trials involving myosin inhibitors and the implications of these studies on daily practice. Additionally, we explore experimental therapies with novel mechanisms of action in different stages of development. Lastly, we describe the current structure of expert centers that care for HCM patients in the Czech Republic.

Keywords: hypertrophic cardiomyopathy, myosin inhibitors, mavacamten, aficamten.

Přijato: 25. březen 2026; Zveřejněno: 8. duben 2026  Zobrazit citaci

ACS AIP APA ASA Harvard Chicago Chicago Notes IEEE ISO690 MLA NLM Turabian Vancouver
Jenšovský M, Puchnerová V, Bonaventura J, Ošťádal P. Novinky ve farmakoterapii hypertrofické kardiomyopatie. Vnitr Lek. 2026;72(2):76-80. doi: 10.36290/vnl.2026.017.
Sdílet...
Stáhnout citaci
  • BibTeX (.bib)
  • Bookends (.ris)
  • EasyBib (.ris)
  • EndNote (.enw)
  • EndNote 8 (.xml)
  • ISI WoS (.isi)
  • Medlars (.medlars)
  • Mendeley (.ris)
  • MODS (.xml)
  • Papers (.ris)
  • RefWorks (.txt)
  • RefManager (.ris)
  • RIS (.ris)
  • MS Word (.xml)
  • Zotero (.ris)
    • Zobrazit celý článek

    Reference

    1. Olivotto I, Oreziak A, Barriales-Villa R, et al. Mavacamten for treatment of symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (EXPLORER-HCM): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. The Lancet. 2020;396(10253):759-69. Available from: https://www.thelancet.com/action/showFullText?pii=S014067362031792X Přejít k původnímu zdroji...
    2. Desai MY, Owens A, Wolski K, et al. Mavacamten in Patients With Hypertrophic Cardiomyopathy Referred for Septal Reduction: Week 56 Results From the VALOR-HCM Randomized Clinical Trial. JAMA Cardiol. 2023;8(10):968-7. Available from: https://jamanetwork.com/journals/jamacardiology/fullarticle/2809050 Přejít k původnímu zdroji...
    3. Garcia-Pavia P, Oręziak A, Masri A, et al. Long-term effect of mavacamten in obstructive hypertrophic cardiomyopathy. Eur Heart J. 2024;45(47):5071-83. Available from: https://dx.doi.org/10.1093/eurheartj/ehae579 Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    4. Desai MY, Owens AT, Abraham T, et al. Mavacamten in Symptomatic Nonobstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. New England Journal of Medicine. 2025;393(10):961-72. Available from: https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2505927 Přejít k původnímu zdroji...
    5. Desai MY, Olivotto I, Abraham T, et al. Effects of Mavacamten on Cardiac Biomarkers in Nonobstructive Hypertrophic Cardiomyopathy: Insights From the ODYSSEY-HCM Trial. JACC. 2025;86(24):2418-33. Přejít k původnímu zdroji...
    6. Maron MS, Masri A, Nassif ME, et al. Aficamten for Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. NEJM. 2024;390(20):1849-61. Available from: https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2401424. Přejít k původnímu zdroji...
    7. Saberi S, Abraham TP, Choudhury L, et al. Aficamten Treatment for Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy: 48-Week Results From FOREST-HCM. JACC Heart Fail. 2025;13(8). Available from: https://www.jacc.org/doi/10.1016/j.jchf.2025. 03. 040.
    8. Weiner S, Liang L, Masri A, et al. Abstract 4368742: Long-term Impact of Aficamten on Patient-Reported Outcome Measures in Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy: Results From FOREST-HCM. Circulation. 2025;152(Suppl_3). Available from: https://www.ahajournals.org/doi/10.1161/circ.152.suppl_3.4368742. Přejít k původnímu zdroji...
    9. Maron MS, Gimeno JR, Veselka J, et al. Efficacy of aficamten in patients with obstructive hypertrophic cardiomyopathy and mild symptoms: results from the SEQUOIA-HCM trial. Eur Heart J. 2025;46(40):4076-86. Available from: https://dx.doi.org/10.1093/eurheartj/ehaf364. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    10. Garcia-Pavia P, Maron MS, Masri A, et al. Aficamten or Metoprolol Monotherapy for Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. NEJM. 2025;393(10):949-60. Available from: https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2504654. Přejít k původnímu zdroji...
    11. Cytokinetics, Incorporated - Cytokinetics Announces Positive CHMP Opinion of MYQORZO® (aficamten) for the Treatment of Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. [cited 2025 Dec 28]. Available from: https://ir.cytokinetics.com/press-releases/press-release-details/2025/Cytokinetics-Announces-Positive-CHMP-Opinion-of-MYQORZO-Aficamten-for-the-Treatment-of-Obstructive-Hypertrophic-Cardiomyopathy/default.aspx.
    12. FDA approves drug to improve functional capacity and symptoms in adults with rare inherited heart condition | FDA. [cited 2025 Dec 28]. Available from: https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-improve-functional-capacity-and-symptoms-adults-rare-inherited-heart-condition.
    13. Edgewise Therapeutics Announces Positive Top-Line Results from Phase 2 CIRRUS-HCM Four-Week Trial of EDG-7500 in Hypertrophic Cardiomyopathy (HCM). [cited 2025 Dec 28]. Available from: https://www.prnewswire.com/news-releases/edgewise-therapeutics-announces-positive-top-line-results-from-phase-2-cirrus-hcm-four-week-trial-of-edg-7500-in-hypertrophic-cardiomyopathy-hcm-302417857.html.
    14. Maron MS, Mahmod M, Abd Samat AH, et al. Safety and Efficacy of Metabolic Modulation With Ninerafaxstat in Patients With Nonobstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. J Am Coll Cardiol. 2024;83(21):2037-48. Available from: https://www.jacc.org/doi/10.1016/j.jacc.2024. 03. 387. Přejít k původnímu zdroji...
    15. Desai MY, Nagueh SF, Giudicessi JR, et al. First-in-human study of TN-201, an AAV9 gene replacement therapy in MYBPC3-associated hypertrophic cardiomyopathy: initial safety, pharmacodynamic, and imaging results from MyPEAK-1. Cardiovasc Res. 2025;121(17):2628-31. Available from: https://dx.doi.org/10.1093/cvr/cvaf200. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...

    Zpět na obsah


    Vnitřní lékařství

    Vážená paní, pane,
    upozorňujeme Vás, že webové stránky, na které hodláte vstoupit, nejsou určeny široké veřejnosti, neboť obsahují odborné informace o léčivých přípravcích, včetně reklamních sdělení, vztahující se k léčivým přípravkům. Tyto informace a sdělení jsou určena výhradně odborníkům dle §2a zákona č.40/1995 Sb., tedy osobám oprávněným léčivé přípravky předepisovat nebo vydávat (dále jen odborník).
    Vezměte v potaz, že nejste-li odborník, vystavujete se riziku ohrožení svého zdraví, popřípadě i zdraví dalších osob, pokud byste získané informace nesprávně pochopil(a) či interpretoval(a), a to zejména reklamní sdělení, která mohou být součástí těchto stránek, či je využil(a) pro stanovení vlastní diagnózy nebo léčebného postupu, ať už ve vztahu k sobě osobně nebo ve vztahu k dalším osobám.

    Prohlašuji:

    1. že jsem se s výše uvedeným poučením seznámil(a),
    2. že jsem odborníkem ve smyslu zákona č.40/1995 Sb. o regulaci reklamy v platném znění a jsem si vědom(a) rizik, kterým by se jiná osoba než odborník vstupem na tyto stránky vystavovala.

    Ne
    Ano

    Pokud vaše prohlášení není pravdivé, upozorňujeme Vás,
    že se vystavujete riziku ohrožení svého zdraví, popřípadě i zdraví dalších osob.