Vnitr Lek 2018, 64(5):530-536 | DOI: 10.36290/vnl.2018.075

Transplantace hematopoetických kmenových buněk v léčbě nemaligních onemocnění krvetvorby

Renata Formánková*, Jan Starý
Klinika dětské hematologie a onkologie 2. LF UK a FN Motol, Praha

Alogenní transplantace kmenových buněk krvetvorby (HSCT) je v současné době úspěšně používána v léčbě řady nemaligních onemocnění krvetvorby. Jedná se zejména o získaná a vrozená selhání kostní dřeně. Metodou volby je transplantace od HLA identického sourozence (matched sibling donor - MSD), lepších výsledků je dlouhodobě dosahováno s použitím štěpu kostní dřeně. Přípravné režimy a prevence reakce štěpu proti hostiteli se liší v závislosti na základním onemocnění, věku a klinickém stavu pacienta, druhu dárce a štěpu kmenových buněk. Transplantace od MSD je metodou volby první linie u dětí a mladších dospělých s těžkou formou aplastické anémie (severe aplastic anemia - SAA). U hemoglobinopatií a syndromů vrozeného selhání kostní dřeně je v poslední době trend k léčbě alogenní transplantací od MSD v mladším věku, před rozvojem závažných komplikací a orgánového postižení v důsledku přetížení železem. Zároveň s trvale se zlepšujícími výsledky nepříbuzenských transplantací se také jejich indikace v nemaligní hematologii postupně rozšiřují. Hlavním cílem HSCT v posledních letech není jen zvyšování procenta přežívajících pacientů, ale také co nejlepší kvalita jejich života, minimalizace časných komplikací i pozdních následků léčby.

Klíčová slova: alogenní transplantace kmenových buněk krvetvorby; aplastická anémie; hemoglobinopatie; vrozené selhání kostní dřeně

Hematopoietic stem cell transplantation for non-malignant hematological disorders

Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is currently successfully used in the treatment of many non-malignant hematopoietic disorders, including acquired and inherited bone marrow failure. HSCT from a HLA-identical sibling donor (MSD) is the treatment of choice, better results are achieved using bone marrow graft. Conditioning regimens and graft-versus-host disease prophylaxis are different in dependence on the underlying disease, age and clinical condition of the patient, type of donor and stem cell graft. Transplantation from MSD is the first-line treatment for children and young adults with SAA. Patients with hemoglobinopathies and inherited bone marrow failure syndromes with available MSD should be referred for transplantation as soon as possible, before the development of serious complications and iron overload-related tissue damage. Indications for HSCT from matched unrelated donor in the treatment of non-malignant hematopoietic disorders are expanding in dependence on very good results in the last two decades. The aim of successfully HSCT is not only to increase the percentage of surviving patients but also to improve the quality of life with the minimum of early complications and late effects.

Keywords: allogeneic hematopoietic stem cell transplantation; aplastic anemia; hemoglobinopathy; inherited bone marrow failure

Vloženo: 28. listopad 2017; Přijato: 17. březen 2018; Zveřejněno: 1. květen 2018  Zobrazit citaci

ACS AIP APA ASA Harvard Chicago Chicago Notes IEEE ISO690 MLA NLM Turabian Vancouver
Formánková R, Starý J. Transplantace hematopoetických kmenových buněk v léčbě nemaligních onemocnění krvetvorby. Vnitr Lek. 2018;64(5):530-536. doi: 10.36290/vnl.2018.075.
Sdílet...
Stáhnout citaci
  • BibTeX (.bib)
  • Bookends (.ris)
  • EasyBib (.ris)
  • EndNote (.enw)
  • EndNote 8 (.xml)
  • ISI WoS (.isi)
  • Medlars (.medlars)
  • Mendeley (.ris)
  • MODS (.xml)
  • Papers (.ris)
  • RefWorks (.txt)
  • RefManager (.ris)
  • RIS (.ris)
  • MS Word (.xml)
  • Zotero (.ris)
    • Zobrazit celý článek

    Reference

    1. Apelbaum FR, Forman SJ, Negrin RS et al. Thomas' Hematopoietic Cell Transplantation. 4th ed. Blackwell: 2008. ISBN 978-1405153485.
    2. Cetkovský P, Mayer J, Starý J et al. Transplantace kostní dřeně a periferních hematologických buněk. Galén: Praha 2016. ISBN 978-80-7492-267-1.
    3. Miano M, Dufour C. The diagnosis and treatment of aplastic anemia: a review. Int J Hematol 2015; 101(6): 527-535. Dostupné z DOI: <http://dx.doi.org/10.1007/s12185-015-1787-z>. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    4. Singh P, Sinha A, Kamath A et al. Aplastic Anemia - A Quick Review. Cancer Prev Curr Res 2017; 7(5): 00251. Dostupné z DOI: <http://dx.doi.org/10.15406/jcpcr.2017.07.00251>. Přejít k původnímu zdroji...
    5. Socié G. Allogeneic BM transplantation fot the treatment of aplastic anemia: current results and expanding donor possibilities. Hematology Am Soc Hematol Educ Program 2013; 2013: 82-86. Dostupné z DOI: <http://dx.doi.org/10.1182/asheducation-2013.1.82>. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    6. Bacigalupo A, Socié G, Hamladji RM et al. Current outcome of HLA identical sibling versus unrelated donor transplants in severe aplastic anemia: an EBMT analysis. Haematologica 2015; 100(5): 696-702. Dostupné z DOI: <http://dx.doi.org/10.3324/haematol.2014.115345>. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    7. Bacigalupo A, Socié E, Lanino E et al. Fludarabine, cyclophosphamide, antithymocyte globulin, with or without low dose total body irradiation, for alternative donor transplants, in acquired severe aplastic anemia: a retrospective study from the EBMT-SAA working party. Haematologica 2010; 95(6): 976-982. Dostupné z DOI: <http://dx.doi.org/10.3324/haematol.2009.018267>. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    8. Dufour C, Pillon M, Socié G et al. Outcome of aplastic anaemia in children. A study by the severe aplastic anaemia and paediatric disease working parties of the European group blood and bone marrow transplant. Br J Haematol 2015; 169(4): 565-573. Dostupné z DOI: <http://dx.doi.org/10.1111/bjh.13297>. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    9. Marsh JCW, Kulasekararaj AG. Management of the refractory aplastic anemia patient: what are the options? Blood 2013; 122(22): 3561-3567. Dostupné z DOI: <http://dx.doi.org/10.1182/blood-2013-05-498279>. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    10. Dufour C, Veys P, Carraro E. Similar outcome of upfront-unrelated and matched sibling stem cell transplantation in idiopathic paediatric aplastic anaemia. A study on behalf of the UK Paediatric BMT Working Party, Paediatric Diseases Working Party and Severe Aplastic Anaemia Working Party of EBMT. Br J Haematol 2015; 171(4): 585-594. Dostupné z DOI: <http://dx.doi.org/10.1111/bjh.13614>. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    11. Brodsky A. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood 2014; 124(18): 2804-2811. Dostupné z DOI: <http://dx.doi.org/10.1182/blood-2014-02-522128>. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    12. de Latour RP, Schrezenmeier H, Bacigalupo A et al. Allogeneic stem cell transplantation in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Haematologica 2012; 97(11): 1666-1673. Dostupné z DOI: <http://dx.doi.org/10.3324/haematol.2012.062828>. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    13. Angelucci E, Mathes-Martin S, Baronciani D et al. Hematopoietic stem cell transplantation in thalassemia major and sickle cell disease: indications and management recommendations from an internal expert panel. Haematologica 2014; 99(5): 811-820. Dostupné z DOI: <http://dx.doi.org/10.3324/haematol.2013.099747>. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    14. Lucarelli G, Isgró A, Sodani P. Hematopoietic Stem Cell transplantation in Thalassemia and Sickle Cell Anemia. Cold Spring Harb Perspect Med 2012; 2(5): a011825. Dostupné z DOI: <http://dx.doi.org/10.1101/cshperspect.a011825>. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    15. de Latour RP, Peters C, Gibson B et al. Recommendations on hematopoietic stem cell transplantation for inherited bone marrow failure syndromes. Bone Marrow Transplant 2015; 50(9): 1168-1172. Dostupné z DOI: <http://dx.doi.org/10.1038/bmt.2015.117>. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    16. Dalle JH, de Latour RP Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for inherited bone marrow failure syndromes. Int J Hematol 2016; 103(4): 373-379. Dostupné z DOI: <http://dx.doi.org/10.1007/s12185-016-1951-0>. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    17. de Latour RP, Porcher R, Dalle JH et al. Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in Fanconi anemia: the European Group for Blood and Marrow Transplantation experience. Blood 2013; 122(26): 4279-4286. Dostupné z DOI: <http://dx.doi.org/10.1182/blood-2013-01-479733>. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    18. Zecca M, Strocchio L, Pagliara D et al. HLA-Haploidentical T Cell-Depleted Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Children with Fanconi Anemia. Biol Blood Marrow Transplant 2014; 20(4): 571-576. Dostupné z DOI: <http://dx.doi.org/10.1016/j.bbmt.2014.01.015>. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    19. Fioredda F, Iacobelli S, van Biezen A et al. Stem cell transplantation in severe congenital neutropenia: an analysis from the European Society for Blood and Marrow Transplantation. Blood 2015; 126(6): 1885-1892; quiz 1970. Dostupné z DOI: <http://dx.doi.org/10.1182/blood-2015-02-628859>. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    20. Donadieu J, Fenneteau O, Beaupain B et al. Classification of and risk factors for hematologic complications in a french national cohort of 102 patients with Shwachman-Diamond syndrome. Haematologica 2012; 97(9): 1312-1319. Dostupné z DOI: <http://dx.doi.org/10.3324/haematol.2011.057489>. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    21. Fagioli F, Quarello P, Zecca M et al. Haematopoietic stem cell transplantation for Diamond Blackfan anemia: a report from the Italian Association of pediatric haematology and oncology registry. Br J Haematol 2014; 165(5): 673-681. Dostupné z DOI: <http://dx.doi.org/10.1111/bjh.12787>. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    22. Dalle JH, Fahd M. Allegeneic stem cell transplantation in amegacaryocytosis: results of a retrospective study in EBMT centers. Biol Blood Marrow Transplant 2014; 20(2 Suppl): S81-S82. Dostupné z DOI: <https://doi.org/10.1016/j.bbmt.2013.12.099>. Přejít k původnímu zdroji...
    23. Gadalla SM, Sales-Bonfim C, Carreras J et al. Outcomes of allogeneic hematopoietic cell transplantation in patients with dyskeratosis congenita. Biol Blood Marrow Transplant 2013; 19(8): 1238-1243. Dostupné z DOI: <http://dx.doi.org/10.1016/j.bbmt.2013.05.021>. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    24. Unal S, Russo R, Gumruk F et al. Successful hematopoietic stem cell transplantation in a patient with congenital dyserythropoietic anemia type II. Pediatr Transplant 2014; 18(4): E130-E133. Dostupné z DOI: <http://dx.doi.org/10.1111/petr.12254>. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...

    Zpět na obsah


    Vnitřní lékařství

    Vážená paní, pane,
    upozorňujeme Vás, že webové stránky, na které hodláte vstoupit, nejsou určeny široké veřejnosti, neboť obsahují odborné informace o léčivých přípravcích, včetně reklamních sdělení, vztahující se k léčivým přípravkům. Tyto informace a sdělení jsou určena výhradně odborníkům dle §2a zákona č.40/1995 Sb., tedy osobám oprávněným léčivé přípravky předepisovat nebo vydávat (dále jen odborník).
    Vezměte v potaz, že nejste-li odborník, vystavujete se riziku ohrožení svého zdraví, popřípadě i zdraví dalších osob, pokud byste získané informace nesprávně pochopil(a) či interpretoval(a), a to zejména reklamní sdělení, která mohou být součástí těchto stránek, či je využil(a) pro stanovení vlastní diagnózy nebo léčebného postupu, ať už ve vztahu k sobě osobně nebo ve vztahu k dalším osobám.

    Prohlašuji:

    1. že jsem se s výše uvedeným poučením seznámil(a),
    2. že jsem odborníkem ve smyslu zákona č.40/1995 Sb. o regulaci reklamy v platném znění a jsem si vědom(a) rizik, kterým by se jiná osoba než odborník vstupem na tyto stránky vystavovala.

    Ne
    Ano

    Pokud vaše prohlášení není pravdivé, upozorňujeme Vás,
    že se vystavujete riziku ohrožení svého zdraví, popřípadě i zdraví dalších osob.