Vnitr Lek 2026, 72(4):262-266 | DOI: 10.36290/vnl.2026.051

Osilodrostat

Michal Kršek1, Marta Šimůnková2
1 III. interní klinika - klinika endokrinologie a metabolismu, 1. lékařská fakulta a Všeobecná fakultní nemocnice v Praze
2 YourComm, s. r. o.

Cushingův syndrom (CS) je onemocnění způsobené nadměrnou autonomní produkcí kortizolu a jeho působením na buňky, tkáně a orgány lidského těla. Klinický obraz CS je velmi komplexní a bezprostředně ohrožuje své nositele na životě. Morbidita a mortalita pacientů s aktivním CS je oproti referenční populaci až čtyřikrát vyšší, zejména v důsledku kardiovaskulárních příčin, ale pacienty ohrožuje řada dalších komplikací. Navíc existují důkazy, že zvýšená morbidita a mortalita přetrvává mnoho let i po úspěšné léčbě. Léčba CS musí být časná a komplexní. Ve všech situacích s přetrvávající nadprodukcí kortizolu musíme normalizovat jeho produkci. Zde má své místo farmakologická léčba.

Perorální přípravek Isturisa s účinnou látkou osilodrostat (kódově označen LCI699) je indikován k léčbě endogenního Cushingova syndromu u dospělých pacientů. Jeho účinnost a bezpečnost byla a je ověřována v programu klinických studií LINC 1–7. Studie fáze III sledovaly účinnost i bezpečnost osilodrostatu. Údaje in vitro ukazují, že ani osilodrostat ani jeho hlavní metabolit neinhibují enzymy a transportéry, které se podílejí na metabolismu léčiv, v klinicky relevantních koncentracích. Lékové interakce se nejeví pravděpodobné. Nejvážnějším nežádoucím účinkem v klinických studiích byla adrenální insuficience.

Klíčová slova: antikortikosteroidy, Cushingův syndrom, Cushingova choroba, osilodrostat.

Cushing's syndrome (CS) is a disease caused by excessive autonomous production of cortisol and its effects on cells, tissues and organs of the human body. The clinical feature of CS is very complex and directly threatens the lives of its carriers. Morbidity and mortality of patients with active CS is up to four times higher than in the reference population, mainly due to cardiovascular causes, but patients are at risk of a number of other complications. In addition, there is evidence that increased morbidity and mortality persist for many years even after successful treatment. Treatment of CS must be early and comprehensive. In all situations with persistent overproduction of cortisol, we must normalize its production, where pharmacological treatment has its place. The oral product Isturisa with the active substance osilodrostat (code LCI699) is indicated for the treatment of endogenous CS in adult patients. Its efficacy and safety have been and are being verified in the clinical trial program (LINC 1-7). Clinical studies phase III verified the efficacy and safety of osilodrostat. In vitro data indicate that neither osilodrostat nor its major metabolite inhibit enzymes and transporters at clinically relevant levels. Drug interactions do not appear likely. The most serious adverse event was adrenal insufficiency.

Keywords: anticorticosteroids, Cushing's syndrome, Cushing's disease, osilodrostat.

Přijato: 11. červen 2026; Zveřejněno: 24. červen 2026  Zobrazit citaci

ACS AIP APA ASA Harvard Chicago Chicago Notes IEEE ISO690 MLA NLM Turabian Vancouver
Kršek M, Šimůnková M. Osilodrostat. Vnitr Lek. 2026;72(4):262-266. doi: 10.36290/vnl.2026.051.
Sdílet...
Stáhnout citaci
  • BibTeX (.bib)
  • Bookends (.ris)
  • EasyBib (.ris)
  • EndNote (.enw)
  • EndNote 8 (.xml)
  • ISI WoS (.isi)
  • Medlars (.medlars)
  • Mendeley (.ris)
  • MODS (.xml)
  • Papers (.ris)
  • RefWorks (.txt)
  • RefManager (.ris)
  • RIS (.ris)
  • MS Word (.xml)
  • Zotero (.ris)
    • Zobrazit celý článek

    Reference

    1. Cushing HW. The basophil adenomas of the pituitary body and their clinical manifestations (pituitary basophilism). Bull Johns Hopkins Hosp. 1932;50:137-195.
    2. Lindholm J, Juul S, Jørgensen JO, et al. Incidence and late prognosis of Cushing's syndrome: a population-based study. J Clin Endocrinol Metab. 2001;86(1):117-123. Přejít k původnímu zdroji...
    3. Ragnarsson O, Ohlsson DS, Chantzichristos D, et al. The incidence of Cushing's disease: a nationwide Swedish study. Pituitary. 2019;22(2):179-186. Přejít k původnímu zdroji...
    4. Reincke M, Fleseriu M. Cushing syndrome: a review. JAMA. 2023;330(2):170-181. Přejít k původnímu zdroji...
    5. Ross EJ, Linch DC. Cushing's syndrome-killing disease: discriminatory value of signs and symptoms aiding early diagnosis. Lancet. 1982;2:646-649. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    6. Braun LT, Vogel F, Reincke M. Long-term morbidity and mortality in patients with Cushing's syndrome. J Neuroendocrinol. 2022;34:e13113. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    7. Puglisi S, Perini AML, Botto C, et al. Long-term consequences of Cushing syndrome: a systematic literature review. J Clin Endocrinol Metab. 2024;109:e901-e919. Přejít k původnímu zdroji...
    8. Aulinas A, Valassi E, Webb SM. Prognosis of patients treated for Cushing syndrome. Endocrinol Nutr. 2014;61(1):52-61. Přejít k původnímu zdroji...
    9. Fleseriu M, Auchus R, Bancos I, et al. Consensus on diagnosis and management of Cushing's disease: a guideline update. Lancet Diabetes Endocrinol. 2021;9:847-875. Přejít k původnímu zdroji...
    10. Dillon BR, Agrawal N, Schwarz Y, et al. Update on medical treatment of Cushing's syndrome. Drugs. 2025;85:1207-1230. Přejít k původnímu zdroji...
    11. Viktorova K. Osilodrostat. Remedia. 2025;1:10-13.
    12. Perosevic M, Tritos NA. Clinical utility of osilodrostat in Cushing's disease: review of currently available literature. Drug Des Devel Ther. 2023;17:1303-1312. Přejít k původnímu zdroji...
    13. EMA. SPC Isturisa [Internet]. European Medicines Agency; 2024. Available from: https://www.ema.europa.eu.
    14. National Center for Biotechnology Information. PubChem compound summary for CID 44139752, osilodrostat [Internet]. National Center for Biotechnology Information; 2026 [cited 2026 Feb 18]. Available from: https://pubchem.ncbi.nlm.nih.gov/compound/Osilodrostat.
    15. Han K, Tauchmanova L, Atkinson S, et al. Pharmacokinetics of osilodrostat following single and multiple doses of osilodrostat in healthy subjects and patients with Cushing's disease. Endocr Abstr. 2019;63:GP162. doi:10.1530/endoabs.63.GP162. Přejít k původnímu zdroji...
    16. Pivonello R, Fleseriu M, Newell Price J, et al. Efficacy and safety of osilodrostat in patients with Cushing's disease (LINC 3): a multicentre phase III study with a double-blind, randomised withdrawal phase. Lancet Diabetes Endocrinol. 2020;8:748-761. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    17. Pivonello R, Fleseriu M, Newell Price J, et al. Improvement in clinical features of hypercortisolism during osilodrostat treatment: findings from the phase III LINC 3 trial in Cushing's disease. J Endocrinol Invest. 2024;47:2437-2448. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    18. Fleseriu M, Newell Price J, Pivonello R, et al. Long-term outcomes of osilodrostat in Cushing's disease: LINC 3 study extension. Eur J Endocrinol. 2022;187:531-541. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    19. Gadelha M, Bex M, Feelders RA, et al. Randomized trial of osilodrostat for the treatment of Cushing disease. J Clin Endocrinol Metab. 2022;107:e2882-e2895. Přejít k původnímu zdroji...
    20. Bessiene L, Bonnet F, Tenenbaum F, et al. Rapid control of severe ectopic Cushing's syndrome by oral osilodrostat monotherapy. Eur J Endocrinol. 2021;184:L13-L15. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    21. Dormoy A, Haissaguerre M, Vitellius G, et al. Efficacy and safety of osilodrostat in paraneoplastic Cushing syndrome: a real-world multicenter study in France. J Clin Endocrinol Metab. 2023;108:1475-1487. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...

    Zpět na obsah


    Vnitřní lékařství

    Vážená paní, pane,
    upozorňujeme Vás, že webové stránky, na které hodláte vstoupit, nejsou určeny široké veřejnosti, neboť obsahují odborné informace o léčivých přípravcích, včetně reklamních sdělení, vztahující se k léčivým přípravkům. Tyto informace a sdělení jsou určena výhradně odborníkům dle §2a zákona č.40/1995 Sb., tedy osobám oprávněným léčivé přípravky předepisovat nebo vydávat (dále jen odborník).
    Vezměte v potaz, že nejste-li odborník, vystavujete se riziku ohrožení svého zdraví, popřípadě i zdraví dalších osob, pokud byste získané informace nesprávně pochopil(a) či interpretoval(a), a to zejména reklamní sdělení, která mohou být součástí těchto stránek, či je využil(a) pro stanovení vlastní diagnózy nebo léčebného postupu, ať už ve vztahu k sobě osobně nebo ve vztahu k dalším osobám.

    Prohlašuji:

    1. že jsem se s výše uvedeným poučením seznámil(a),
    2. že jsem odborníkem ve smyslu zákona č.40/1995 Sb. o regulaci reklamy v platném znění a jsem si vědom(a) rizik, kterým by se jiná osoba než odborník vstupem na tyto stránky vystavovala.

    Ne
    Ano

    Pokud vaše prohlášení není pravdivé, upozorňujeme Vás,
    že se vystavujete riziku ohrožení svého zdraví, popřípadě i zdraví dalších osob.