Vnitr Lek 2026, 72(6):396-400 | DOI: 10.36290/vnl.2026.073

Moderní léčba hereditárního angioedému s deficitem C1 inhibitoru: od kontroly atak k úplné kontrole onemocnění

Roman Hakl, Jan Baroš, Jiří Litzman
Ústav klinické imunologie a alergologie, FN u sv. Anny v Brně, Lékařská fakulta Masarykovy univerzity v Brně

Hereditární angioedém s deficitem C1 inhibitoru (HAE-C1-INH) je vzácné, potenciálně život ohrožující onemocnění charakterizované rekurentními epizodami otoků zprostředkovaných bradykininem. V posledních letech došlo k zásadnímu posunu v diagnostice i terapii HAE-C1-INH, zejména díky rozvoji cílené biologické a molekulární léčby. Nová doporučení WAO z roku 2025 zdůrazňují individualizovaný přístup, dostupnost účinné akutní léčby pro všechny pacienty a léčebnou strategii zaměřenou na dosažení úplné kontroly onemocnění.

Tento přehledový článek shrnuje současné možnosti léčby HAE-C1-INH, včetně terapie akutních atak, krátkodobé a dlouhodobé profylaxe. Diskutovány jsou jak zavedené terapeutické přístupy (koncentráty C1 inhibitoru, antagonista bradykininového receptoru a inhibitory kalikreinu), tak nové terapeutické možnosti, včetně perorálních inhibitorů kalikreinu, monoklonálních protilátek a antisense oligonukleotidů.

Klíčová slova: hereditární angioedém, C1 inhibitor, bradykinin, kalikrein, profylaxe, biologická léčba.

Modern treatment of hereditary angioedema due to C1 inhibitor deficiency: from attack control to complete disease control

Hereditary angioedema due to C1 inhibitor deficiency (HAE-C1-INH) is a rare, potentially life-threatening disorder characterized by recurrent episodes of bradykinin-mediated angioedema. In recent years, major advances have been achieved in both the diagnosis and treatment of HAE-C1-INH, particularly due to the development of targeted biological and molecular therapies. The updated 2025 WAO guidelines emphasize an individualized approach, the availability of effective on-demand therapy for all patients, and a treatment strategy aimed at achieving complete disease control. This review article summarizes current therapeutic options for HAE-C1-INH, including on-demand treatment of acute attacks, short-term prophylaxis, and long-term prophylaxis. Both established therapeutic approaches (C1 inhibitor concentrates, bradykinin B2 receptor antagonists, and kallikrein inhibitors) and novel treatment strategies, including oral kallikrein inhibitors, monoclonal antibodies, and antisense oligonucleotides, are discussed.

Keywords: hereditary angioedema, C1 inhibitor, bradykinin, kallikrein, prophylaxis, biological therapy.

Přijato: 15. září 2026; Zveřejněno: 2. říjen 2026  Zobrazit citaci

ACS AIP APA ASA Harvard Chicago Chicago Notes IEEE ISO690 MLA NLM Turabian Vancouver
Hakl R, Baroš J, Litzman J. Moderní léčba hereditárního angioedému s deficitem C1 inhibitoru: od kontroly atak k úplné kontrole onemocnění. Vnitr Lek. 2026;72(6):396-400. doi: 10.36290/vnl.2026.073.
Sdílet...
Stáhnout citaci
  • BibTeX (.bib)
  • Bookends (.ris)
  • EasyBib (.ris)
  • EndNote (.enw)
  • EndNote 8 (.xml)
  • ISI WoS (.isi)
  • Medlars (.medlars)
  • Mendeley (.ris)
  • MODS (.xml)
  • Papers (.ris)
  • RefWorks (.txt)
  • RefManager (.ris)
  • RIS (.ris)
  • MS Word (.xml)
  • Zotero (.ris)
    • Zobrazit celý článek

    Reference

    1. Reshef A, Buttgereit T, Betschel SD, et al. Definition, acronyms, nomenclature, and classification of angioedema (DANCE): AAAAI, ACAAI, ACARE, and APAAACI DANCE consensus. J Allergy Clin Immunol. 2024;154(2):398-411.e1. Přejít k původnímu zdroji...
    2. Vázquez DO, Giavina-Bianchi P, Josviack D, et al. The 2025 WAO Guidelines for the classification, diagnosis, and treatment of hereditary angioedema, with consideration of worldwide disparities. World Allergy Organ J. 2026;19(5):101335. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    3. Bork K, Wulff K, Witzke G, et al. Hereditary angioedema with normal C1-INH with versus without specific F12 gene mutations. Allergy. 2015;70(8):1004-1012. Přejít k původnímu zdroji...
    4. Bork K, Machnig T, Wulff K, et al. Clinical features of genetically characterized types of hereditary angioedema with normal C1 inhibitor: a systematic review of qualitative evidence. Orphanet J Rare Dis. 2020;15(1):289. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    5. Baroš J, Hakl R, Pešák S, et al. Angioedém jako nežádoucí účinek léčby různými farmaky. Vnitřní lékařství. 2025;71(8):517-523. Přejít k původnímu zdroji...
    6. Riedl MA, Bernstein JA, Li H, et al. Recombinant human C1-esterase inhibitor relieves symptoms of hereditary angioedema attacks: phase 3, randomized, placebo-controlled trial. Ann Allergy Asthma Immunol. 2014;112(2):163-169.e1. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    7. Bork K. Pasteurized and nanofiltered, plasma-derived C1 esterase inhibitor concentrate for the treatment of hereditary angioedema. Immunotherapy. 2014;6(5):533-551. Přejít k původnímu zdroji...
    8. Moldovan D, Bernstein JA, Cicardi M. Recombinant replacement therapy for hereditary angioedema due to C1 inhibitor deficiency. Immunotherapy. 2015;7(7):739-752. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    9. Cicardi M, Banerji A, Bracho F, et al. Icatibant, a new bradykinin-receptor antagonist, in hereditary angioedema. N Engl J Med. 2010;363(6):532-541. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    10. Cicardi M, Levy RJ, McNeil DL, et al. Ecallantide for the treatment of acute attacks in hereditary angioedema. N Engl J Med. 2010;363(6):523-531. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    11. Riedl MA, Farkas H, Aygören-Pürsün E, et al. Oral Sebetralstat for On-Demand Treatment of Hereditary Angioedema Attacks. N Engl J Med. 2024;391(1):32-43. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    12. Maurer M, Stobiecki M, Valerieva A, et al. Oral deucrictibant for on-demand treatment of hereditary angioedema attacks (RAPIDe-1): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial. Lancet Haematol. 2026;13(4):e200-e214. Přejít k původnímu zdroji...
    13. Zanichelli A, Ghezzi M, Santicchia I, et al. Short-term prophylaxis in patients with angioedema due to C1-inhibitor deficiency undergoing dental procedures: An observational study. PLoS One. 2020;15(3):e0230128. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    14. Longhurst HJ, Cancian M, Grivcheva-Panovska V, et al. Hereditary Angioedema Attacks in Patients Receiving Long-Term Prophylaxis: A Systematic Review. Clin Rev Allergy Immunol. 2024;67(1-3):83-95. Přejít k původnímu zdroji...
    15. Banerji A, Busse P, Shennak M, et al. Inhibiting Plasma Kallikrein for Hereditary Angioedema Prophylaxis. N Engl J Med. 2017;376(8):717-728. Přejít k původnímu zdroji...
    16. Riedl MA, Bernstein JA, Craig T, et al. An open-label study to evaluate the long-term safety and efficacy of lanadelumab for prevention of attacks in hereditary angioedema: design of the HELP study extension. Clin Transl Allergy. 2017;7:36. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    17. Valerieva A, Senter R, Wu MA, et al. Lanadelumab for the prevention of attacks in hereditary angioedema. Expert Rev Clin Immunol. 2019;15(12):1239-1248. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    18. Buttgereit T, Vera C, Weller K, et al. Lanadelumab Efficacy, Safety, and Injection Interval Extension in HAE: A Real-Life Study. J Allergy Clin Immunol Pract. 2021;9(10):3744-3751. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    19. Zuraw B, Lumry WR, Johnston DT, et al. Oral once-daily berotralstat for the prevention of hereditary angioedema attacks: A randomized, double-blind, placebo-controlled phase 3 trial. J Allergy Clin Immunol. 2020. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    20. Longhurst H, Cicardi M, Craig T, et al. Prevention of Hereditary Angioedema Attacks with a Subcutaneous C1 Inhibitor. N Engl J Med. 2017;376(12):1131-1140. Přejít k původnímu zdroji...
    21. Bernstein JA, Li HH, Craig TJ, et al. Indirect comparison of intravenous vs. subcutaneous C1-inhibitor placebo-controlled trials for routine prevention of hereditary angioedema attacks. Allergy Asthma Clin Immunol. 2019;15:13. Přejít k původnímu zdroji...
    22. Reshef A, Hsu C, Katelaris CH, et al. Long-term safety and efficacy of garadacimab for preventing hereditary angioedema attacks: Phase 3 open-label extension study. Allergy. 2025;80(2):545-556. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    23. Fung S. Garadacimab: First Approval. Drugs. 2025;85(6):827-832. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    24. Riedl MA, Tachdjian R, Lumry WR, et al. Efficacy and Safety of Donidalorsen for Hereditary Angioedema. N Engl J Med. 2024;391(1):21-31. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    25. Riedl MA, Bernstein JA, Jacobs JS, et al. Donidalorsen Treatment of Hereditary Angioedema in Patients Previously on Long-Term Prophylaxis. J Allergy Clin Immunol Pract. 2025. Přejít k původnímu zdroji...
    26. Cicardi M, Bergamaschini L, Cugno M, et al. Long-term treatment of hereditary angioedema with attenuated androgens: a survey of a 13-year experience. J Allergy Clin Immunol. 1991;87(4):768-773. Přejít k původnímu zdroji...
    27. Gelfand JA, Sherins RJ, Alling DW, et al. Treatment of hereditary angioedema with danazol. Reversal of clinical and biochemical abnormalities. N Engl J Med. 1976;295(26):1444-1448. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    28. Bork K, Wulff K, Steinmüller-Magin L, et al. Hereditary angioedema with a mutation in the plasminogen gene. Allergy. 2018;73(2):442-450. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    29. Bork K, Wulff K, Witzke G, et al. Treatment of patients with hereditary angioedema with the c.988 A>G (p.Lys330Glu) variant in the plasminogen gene. Orphanet J Rare Dis. 2020;15(1):52. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    30. Longhurst HJ, Lindsay K, Petersen RS, et al. CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing of KLKB1 for Hereditary Angioedema. N Engl J Med. 2024;390(5):432-41. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    31. Cohn DM, Gurugama P, Magerl M, et al. CRISPR-Based Therapy for Hereditary Angioedema. N Engl J Med. 2025;392(5):458-467. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    32. Buttgereit T, Aulenbacher F, Adatia A, et al. Unmet needs in hereditary angioedema: an international survey of physicians. Orphanet J Rare Dis. 2025;20(1):383. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...

    Zpět na obsah


    Vnitřní lékařství

    Vážená paní, pane,
    upozorňujeme Vás, že webové stránky, na které hodláte vstoupit, nejsou určeny široké veřejnosti, neboť obsahují odborné informace o léčivých přípravcích, včetně reklamních sdělení, vztahující se k léčivým přípravkům. Tyto informace a sdělení jsou určena výhradně odborníkům dle §2a zákona č.40/1995 Sb., tedy osobám oprávněným léčivé přípravky předepisovat nebo vydávat (dále jen odborník).
    Vezměte v potaz, že nejste-li odborník, vystavujete se riziku ohrožení svého zdraví, popřípadě i zdraví dalších osob, pokud byste získané informace nesprávně pochopil(a) či interpretoval(a), a to zejména reklamní sdělení, která mohou být součástí těchto stránek, či je využil(a) pro stanovení vlastní diagnózy nebo léčebného postupu, ať už ve vztahu k sobě osobně nebo ve vztahu k dalším osobám.

    Prohlašuji:

    1. že jsem se s výše uvedeným poučením seznámil(a),
    2. že jsem odborníkem ve smyslu zákona č.40/1995 Sb. o regulaci reklamy v platném znění a jsem si vědom(a) rizik, kterým by se jiná osoba než odborník vstupem na tyto stránky vystavovala.

    Ne
    Ano

    Pokud vaše prohlášení není pravdivé, upozorňujeme Vás,
    že se vystavujete riziku ohrožení svého zdraví, popřípadě i zdraví dalších osob.